Gibt es eine Heilung für Zerebralparese?
Es wurde eine Studie zur Wirksamkeit der Infusion mesenchymaler Stammzellen aus menschlichem Nabelschnurblut bei Kindern mit Zerebralparese durchgeführt. Für die Zerebralparese (CP) gibt es derzeit zwei allgemein erfolgreiche Behandlungsmethoden: die Stammzelltherapie und die Rehabilitation. In der Stammzelltherapie ist es üblicherweise zweckmäßiger, mesenchymale Stammzellen aus menschlichem Nabelschnurblut (hUCB-MSCs) zu verwenden, da ihre Nutzung mit weniger ethischen Dilemmata verbunden ist, die Zellen vergleichsweise geringe Immunogenität sowie immunsuppressive Fähigkeiten aufweisen (das heißt, sie lösen seltener eine Immunreaktion aus) und sie eine höhere Proliferationsrate besitzen. Aufgrund dieser vergleichsweisen Vorteile und ihres Potenzials wurde klinische Forschung durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit der hUCB-MSC-Infusion bei Kindern mit CP zu untersuchen, und die Ergebnisse waren in einigen Fällen vielversprechend. Da sowohl die Stammzelltherapie als auch die Rehabilitation positive Ergebnisse gezeigt haben, ist eine kombinierte Behandlung zudem eine häufig bevorzugte Option, da bei der Kombination beider Therapien eine signifikante Verbesserung der motorischen Funktion erreicht werden kann. Diese Kombinationsmethode wurde für die vorliegende Studie ausgewählt. Stammzellbehandlung bei Zerebralparese
Klinische Studie
Die Studie war als placebokontrollierte, einfach verblindete Untersuchung konzipiert. In der im September 2010 beginnenden Rekrutierungsphase wurden 56 Kinder eingeschlossen; die Studie dauerte bis zur letzten Nachuntersuchung im September 2015. Nur 2 der 56 Teilnehmer brachen vor dem zweiten Behandlungszyklus ab. Alle Patienten wurden randomisiert und gleichmäßig auf 2 Gruppen verteilt: eine Gruppe erhielt hUCB-MSC-Injektionen in Verbindung mit Rehabilitation und die andere Gruppe Injektionen mit physiologischer Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) in Verbindung mit Rehabilitation. Alle Patienten und Angehörigen waren bezüglich der Gruppenzuteilung verblindet; die Prüfärzte und das verantwortliche Pflegepersonal wurden jedoch über die Behandlungsinformationen in Kenntnis gesetzt, damit sie im Bedarfsfall auf Notfälle vorbereitet waren.
Die in der Studie verwendeten allogenen hUCB-MSCs stammten aus der Nabelschnurblutbank des Unternehmens Beike Biotechnology (Shenzhen, China). Alle Herstellungsprozesse und Laboratorien erfüllten die Standards für gute Herstellungspraxis und gute Gewebepraxis. Die Ressourcen stammten aus dem Nabelschnurblut und -gewebe gesunder Wöchnerinnen. Die Frauen wurden untersucht und negativ getestet auf Syphilis, HIV, Hepatitis-B-Virus (HBV), Toxoplasma, Rubellavirus, Zytomegalievirus, Herpes-simplex-Virus und weitere Viren.
Stammzellforschung zur Heilung von Zerebralparese
Die anfängliche Bewertung vor der Behandlung ergab zwischen den beiden Gruppen nur sehr geringe Unterschiede sowohl bei den Werten des Gross Motor Function Measure (GMFM-88) als auch bei den Werten der umfassenden funktionellen Bewertung (CFA). Mit fortschreitender Behandlung und Studie wurde die Wirksamkeit in der Infusionsgruppe jedoch deutlich signifikanter als in der Placebogruppe, wie bei den Nachuntersuchungen im 3., 6., 12. und 24. Monat nach der Behandlung beobachtet wurde. Der GMFM-88-Wert, der 5 Funktionsbereiche bewertet („Liegen und Drehen”, „Sitzen”, „Krabbeln und Knien”, „Stehen” sowie „Gehen, Laufen und Springen”), zeigte in der Infusionsgruppe eine signifikante Wirksamkeit, während er in der Kontrollgruppe keine wesentliche Verbesserung erkennen ließ. Die CFA-Skala, die Kognition, Sprachkompetenz, Selbstversorgung, motorische Funktion und soziale Anpassungsfähigkeit bewertet, zeigte ihren Wirksamkeitsstatus 6 Monate früher als die GMFM-88-Skala. Dies zeigt, dass die Patienten umfassendere Verbesserungen erfahren konnten, bevor sich Verbesserungen der groben motorischen Funktion zu zeigen begannen.
Eine Grafik der Veränderungen der GMFM-88-Werte ist nachstehend in Abbildung 2 zu sehen:
Abbildung 2. Die Veränderung des Anteils des Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88) in den einzelnen Funktionsbereichen 3, 6, 12 und 24 Monate nach der Behandlung.
Weitere Daten zu den Verbesserungen der CFA-Werte sind nachstehend in Abbildung 4 dargestellt:
Abbildung 4. Die Veränderung des Wertes der umfassenden funktionellen Bewertung (CFA) in den einzelnen Funktionsbereichen 3, 6, 12 und 24 Monate nach der Behandlung.
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