Stammzellentherapie für Spina Bifida

90% der Spina Bifida Fälle werden bei einem Ultraschall noch vor der 18. Woche der Schwangerschaft entdeckt. Die Diagnose wird häufig durch ein Blutscreening durchgeführt, um Alpha-Fetoprotein (AFP) im Blut der Mutter zu testen. Babys bilden dieses AFP-Protein, das normalerweise in den Blutkreislauf der Mutter gelangt. Wenn der AFP-Wert jedoch zu hoch ist, könnte dies ein Anzeichen für Spina bifida sein.

Um den Grund für die hohen Konzentrationen von AFP zu bestimmen, wird ein Arzt einen Ultraschall durchgeführen. Wenn weitere Tests erforderlich sind, kann ein Arzt einen Amniozentese-Test durchführen, bei dem ein Teil des Fruchtwassers, das das Baby umgibt, getestet wird. Wenn diese Flüssigkeit ebenfalls eine hohe AFP Konzentration aufweist, könnte es daran liegen, dass die Haut, die das Rückenmark bedecken sollte, nicht vollständig gewachsen ist und ein Leck der Rückenmarksflüssigkeit vorliegt.

MRT- und CT-Scans sind ebenfalls mögliche Werkzeuge für die nachgeburtliche Diagnostik.

Zu den Faktoren, die Ihr Ansprechen auf die Stammzellentherapie bei Spina bifida beeinflussen können, gehören:-

– Dosis/Anzahl der Stammzellen: Je höher die Dosis der Stammzellen – natürlich innerhalb bestimmter Grenzen – desto besser ist die Reaktion. Bei Beike Technology verabreichen wir Menschen mit NTDs eine optimale Dosis von etwa 120-400 Millionen Zellen (je nach Gewicht und Alter der Person).

– Verabreichungsweg/Methode: Studien haben gezeigt, dass die Kombination einer intrathekalen Injektion (durch Lumbalpunktion direkt in den Liquor des Gehirns) mit der traditionellen intravenösen Injektion zu einer besseren Reaktion führt als eine alleinige intravenöse Injektion (bei der die Stammzellen in andere Organe als das Gehirn gelangen, bevor sie das Gehirn erreichen). Daher verwenden wir bei Beike Technology sowohl die intravenöse als auch die intrathekale Verabreichung, um die maximale Wirksamkeit zu erzielen und gleichzeitig die geringstmöglichen Nebenwirkungen oder Toxizitäten zu gewährleisten.

– Art der verwendeten Stammzellen: Mesenchymale Stammzellen haben – im Vergleich zu anderen Arten von Stammzellen – die beste nachgewiesene Wirksamkeit bei Spina bifida, weshalb wir bei Beike mesenchymale Zellen aus Nabelschnurgewebe als Hauptquelle für Stammzellen verwenden. Da wir davon überzeugt sind, dass jede Art von Stammzellen ihren eigenen primären Nutzen hat, haben wir beschlossen, zusätzlich Nabelschnurblut-Stammzellen (hämatopoetische Stammzellen) zu extrahieren und gleichzeitig zu verwenden, um bessere Ergebnisse bei Patienten mit Spina bifida zu erzielen.

– Der Zeitpunkt der Stammzellentransplantation: Ein frühzeitiges Eingreifen ist für Menschen mit NTDs von entscheidender Bedeutung – bevor das Zeitfenster für eine adäquate Entwicklung des Gehirns zu Ende ist. Daher empfehlen wir ein frühzeitiges Eingreifen bald nach der Geburt und der Diagnose.

– Follow-up Zeit: Signifikante Vorteile der Stammzellentherapie bei Patienten mit NTDs treten etwa 3 bis 6 Monate nach der Stammzellentherapie auf, und die meisten Menschen erreichen ihr volles Potenzial etwa 6 bis 12 Monate nach der Behandlung. Bei Beike Technology bieten wir Ihnen auch nach der Entlassung ein umfassendes Nachsorgeprogramm, das bereits einen Monat und bis zu einem Jahr nach der Transplantation beginnt. Auch nachdem Sie unser Zentrum verlassen haben, haben Sie vollen Zugang zu unserem professionellen Team.

Natürlich ist keine Behandlung ohne Komplikationen, und das gilt auch für die Stammzelltherapie. Trotz ihrer Neuartigkeit hat die Stammzellentherapie jedoch nur begrenzte Nebenwirkungen, wenn sie richtig angewendet wird. Die allgemeinen Nebenwirkungen sind mit denen vergleichbar, die bei einer normalen Bluttransfusion oder einer Fremdorgantransplantation auftreten (z. B. allergische Reaktionen, Zellabstoßung oder Fieber). Darüber hinaus wurden in Studien, die speziell die Stammzelltherapie bei Patienten mit Spina bifida untersuchten, keine signifikanten Nebenwirkungen berichtet, und keine davon waren lebensbedrohlich oder hatten lebenslange Folgen (8, 9). Außerdem waren sie zum Zeitpunkt ihres Auftretens leicht medizinisch zu behandeln.

Wie bei vielen anderen neurologischen Erkrankungen und auf der Grundlage von Studien, in denen die Stammzelltherapie an Säuglingen unterschiedlichen Alters getestet wurde (8, 9), empfehlen wir im Allgemeinen, die Stammzelltherapie früh nach der Diagnose – also im Säuglingsalter – zu beginnen. Denn je früher die Stammzellenintervention erfolgt, desto leichter ist es, eine weitere Schädigung der Neuronen zu verhindern und die normale Funktion des Gehirns und des Rückenmarks wiederherzustellen, bevor es zu dauerhaften Schäden kommt. Wir müssen jedoch darauf hinweisen, dass der klinische Nutzen wie bei jedem Eingriff nicht zu 100 % garantiert werden kann. Es ist daher äußerst wichtig, dass Sie sich vor dem Eingriff von unseren Spezialisten beraten lassen, um mehr über das Verfahren und die geschätzten Erfolgsaussichten für Ihren individuellen Fall zu erfahren.

Spina bifida ist ein angeborener Geburtsfehler, der durch eine „Spaltung“ des Rückenmarks aufgrund eines nicht ordnungsgemäßen Verschlusses des Neuralrohrs – des embryologischen Ursprungs des Nervensystems – entsteht. Spina bifida ist eine Form von Neuralrohrdefekten (NTDs) und wird in drei aufsteigende Schweregrade eingeteilt, je nachdem, wie viel vom Rückenmark freiliegt, nämlich Spina bifida occulta, Meningocele und Myelomeningocele. Spina bifida kann häufig vorgeburtlich – also während der Schwangerschaft – diagnostiziert werden. Die Behandlungsmöglichkeiten sind jedoch nach wie vor begrenzt, insbesondere bei schwereren Formen, und die Operation ist die wichtigste und vielleicht einzige Behandlungsform (1).

Bislang gibt es unseres Wissens keine einzige Studie, die verschiedene Arten von Stammzellen hinsichtlich ihrer Sicherheit und Wirksamkeit verglichen hat, insbesondere bei Patienten mit NTDs. Wir können jedoch verschiedene Stammzellenquellen zusammenfassen, die bei diesen Erkrankungen getestet wurden. Jede Form von Stammzellen hat ihre eigenen Vor- und Nachteile, wie noch erwähnt wird. Zu den verschiedenen Stammzellquellen, die bei verschiedenen neurologischen Erkrankungen getestet wurden, gehören (3, 6, 10):

– Mesenchymale Stammzellen: Dies sind Stammzellen, die aus Fettgewebe, Knochenmark oder Nabelschnurgewebe gewonnen werden – und die wir bei Beike tatsächlich verwenden. Diese Zellen können leicht in größeren Mengen hergestellt werden, um eine größere Anzahl von Patienten zu versorgen und eine bessere Wirksamkeit zu erzielen. Sie sprechen besser auf neurologische Erkrankungen an – einschließlich Spina bifida -, können sich besser in Neuronen differenzieren und haben eine bessere Wirkung gegen den Zelltod bei degenerativen Erkrankungen wie NTDs, die die neurologische Entwicklung beeinträchtigen – im Vergleich zu anderen Stammzellen. Mesenchymale Stammzellen können aus verschiedenen Quellen wie der Nabelschnur, dem Knochenmark und dem Fettgewebe gewonnen werden.

– Embryonale Stammzellen: Eine andere Art von Stammzellen sind embryonale Stammzellen. Diese Zellen können sich ebenfalls in Photorezeptoren differenzieren. Sie sind jedoch schwer zu beschaffen und es bestehen ethische Bedenken hinsichtlich ihrer Herkunft.

– Erwachsene pluripotente Stammzellen: Diese sind eine weitere Quelle, die in großen Mengen produziert werden kann, aber auch hier sind ihre Differenzierungsmöglichkeiten begrenzt.

– Neurale Stammzellen: Diese Zellen sind ein weiterer Typ, der durch die Produktion neurotropher Faktoren bei neurologischen Erkrankungen von besonderem Nutzen ist; ihre Differenzierung ist jedoch ebenfalls begrenzt.

Nach sorgfältiger Prüfung aller Vorteile und Risiken jedes Typs haben wir beschlossen, mesenchymale Stammzellen aus der Nabelschnur als Hauptquelle zu verwenden, da sie bei neurologischen Erkrankungen, einschließlich NTDs, am ausführlichsten untersucht wurden und die geringsten Nebenwirkungen aufweisen (5, 6, 8). Darüber hinaus verwenden wir gleichzeitig Nabelschnurblutzellen (hämatopoetische Zellen), um zusätzliche Vorteile durch die Verwendung von zwei Arten von Stammzellen zu erzielen, die beide durch unterschiedliche, sich ergänzende Mechanismen zur Neuroregeneration beitragen.

Neben der Quelle der Stammzellen gibt es auch verschiedene Wege der Stammzellverabreichung. Die meisten klinischen Studien, in denen die Stammzelltherapie bei Spina bifida getestet wird, verwenden einen der beiden folgenden Wege (8, 9):

– Intravenös (In das Blut)

– Intrathekal (in den Liquor, der das Gehirn umgibt, durch Lumbalpunktion)

Bei Beike verwenden wir eine Kombination aus intravenöser und intrathekaler Verabreichung, um die besten Ergebnisse mit den geringstmöglichen Nebenwirkungen zu erzielen.

Bei Beike verwenden wir für die Behandlung von Spina bifida Stammzellen aus der Nabelschnur. Dabei handelt es sich sowohl um Mesenchym-/Gewebeproben aus der Nabelschnur als auch um Blut-/hämatopoetische Zellen, die von gesunden Müttern nach einer normalen Geburt gespendet wurden. Wie bereits erwähnt, führt die gleichzeitige Verabreichung beider Arten von Stammzellen, mesenchymale und hämatopoetische Stammzellen, zu besseren Ergebnissen.

Da NTDs durch eine angeborene Nervendegeneration entstehen, sind die Behandlungsmöglichkeiten ähnlich wie bei vielen anderen neurologischen Erkrankungen begrenzt. Die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten für Spina bifida umfassen (1, 3):

– Chirurgie: Gegenwärtig ist eine frühzeitige Operation (innerhalb von 48 Stunden nach der Geburt) die wichtigste Behandlungsmöglichkeit, und selbst dann besteht ihr einziges Ziel darin, den anatomischen Hautdefekt zu schließen, der durch die Spina bifida entstanden ist, um das Risiko einer Infektion (z.B. Meningitis) zu vermeiden. Die Operation korrigiert jedoch nicht das eigentliche neurologische Defizit, das bereits während der Schwangerschaft entstanden ist.

– Fötale chirurgische Intervention: In einigen Studien wurden die Vorteile eines Eingriffs und einer Korrektur der Spina bifida während der Schwangerschaft untersucht – bevor es zu bleibenden neurologischen Schäden kommt. Diese Studien haben klinische Vorteile gezeigt, doch die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit solcher Techniken muss noch weiter untersucht werden, bevor sie aufgrund des hohen Risikos von Komplikationen sowohl für die Mutter als auch für den Fötus zur Standardbehandlung werden.

– Unterstützende Behandlungen: Dazu gehören Behandlungen, die darauf abzielen, die Lebensqualität von Menschen mit Spina bifida zu verbessern. Einige Beispiele sind Physiotherapie, Ernährungstherapie, Medikamente zur Verbesserung der Blasen- und Darmfunktion, Sozialtherapie und die chirurgische Korrektur der damit verbundenen Knochendeformitäten.

Die Symptome der Spina bifida hängen vom Schweregrad/Typ sowie von der Ebene des Rückenmarks ab, auf der sie auftritt. Je höher der Defekt, desto schlimmer sind die Symptome. Die meisten Fälle treten jedoch tief im Rückenmark auf, wobei die meisten neurologischen Symptome die unteren Gliedmaßen sowie die Blasen- und Darmfunktionen betreffen – obwohl auch höhere Läsionen möglich sind (1).

Kinder mit Spina bifida haben oft Bewegungs- und Empfindungsstörungen unterhalb der NTD, die zu Schwäche oder Lähmungen führen. Sie können auch an Harn- (Blase) und/oder Stuhlinkontinenz (Darm) leiden. Obwohl die Spina bifida selbst keine Auswirkungen auf das Gehirn hat, wird sie häufig mit anderen neurologischen Erkrankungen in Verbindung gebracht, die die Entwicklung des Gehirns und der kognitiven Fähigkeiten beeinträchtigen können, wie z. B. Chiari-Malformation und Hydrocephalus. Solche assoziierten Erkrankungen können die normale Gehirnentwicklung von Kindern mit NTDs beeinträchtigen und somit ihre Intelligenz, ihr Verhalten, ihre Sprache, ihre soziale Entwicklung usw. beeinträchtigen. (1, 2).