Stammzellbehandlung bei Ataxie: Ablauf, für wen sie infrage kommt und was die Ergebnisse zeigen

Ist eine Stammzellbehandlung bei Ataxie wirksam?

Ziehen Sie eine Stammzellbehandlung bei Ataxie in Betracht? Ataxie ist eine schwer belastende Erkrankung des Nervensystems. Heilende Behandlungen gibt es kaum, die meisten zielen auf die Linderung der Symptome. Die Stammzellbehandlung wird als Möglichkeit untersucht, daran etwas zu ändern. Frühe klinische Studien bei spinozerebellärer Ataxie berichten bei einigen Patienten von einer möglichen Verlangsamung des Krankheitsverlaufs und Verbesserungen der neurologischen Funktion (1, 2, 3, 6).

Lesen Sie, ob eine Stammzellbehandlung bei Ataxie für Sie infrage kommen kann.

Ist die Stammzelltherapie eine Heilung für Ataxie?

Nein. Die Stammzelltherapie heilt Ataxie nicht.

Die veröffentlichten Studien und unsere eigenen Nachbeobachtungsdaten beschreiben eine mögliche Verbesserung bestimmter Symptome wie Gleichgewicht, Koordination, Sprache und Müdigkeit, bei einigen Patienten, aber nicht bei allen. Stammzellen korrigieren nicht das Gen, das einer erblichen Ataxie zugrunde liegt. Wo eine Verbesserung eintritt, ist sie daher möglicherweise nicht dauerhaft, und in ausgewählten Fällen kann eine wiederholte Behandlung erwogen werden. Ein klinischer Nutzen ist nicht garantiert, das Ausmaß der Verbesserung ist von Person zu Person sehr verschieden, und die Behandlung ist weiterhin experimentell (1, 2, 3, 7, 8, 9).

Was die neueste Forschung zeigt

Mehrere klinische Studien haben die Stammzellbehandlung bei Ataxie und verwandten neurologischen Erkrankungen untersucht. Einige berichten von ermutigenden Verbesserungen bei Gleichgewicht, Koordination und neurologischer Funktion.

In einer Studie von 2013 erhielten 16 Patienten mit erblicher spinozerebellärer Ataxie mesenchymale Stammzellen aus der Nabelschnur, intravenös und intrathekal gegeben. Bei den meisten Patienten verbesserten sich Gleichgewicht und Ataxie-Werte für mindestens sechs Monate. Während der 12-monatigen Nachbeobachtung wurden keine schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse berichtet (1). Eine frühere, 2011 veröffentlichte Studie mit 24 Patienten mit spinozerebellärer Ataxie oder Multisystematrophie vom zerebellären Typ berichtete nach intrathekaler Behandlung mit MSCs aus der Nabelschnur ebenfalls von Verbesserungen der neurologischen Funktion und der Alltagsaktivitäten. Mehr als die Hälfte der Patienten (14 von 24) kehrte allerdings innerhalb von 1 bis 14 Monaten, im Durchschnitt nach etwa drei Monaten, zu ihrem Zustand vor der Behandlung zurück (2). Beide Studien waren klein und hatten keine Placebo-Kontrollgruppe. Ihre Ergebnisse deuteten aber darauf hin, dass eine Therapie mit MSCs aus der Nabelschnur bestimmte Symptome der Ataxie lindern könnte.

Eine kürzlich veröffentlichte klinische Studie bei erblicher Ataxie ist eine Phase-I/IIa-Studie von 2026 mit zehn Menschen mit erblicher Ataxie (acht mit Friedreich-Ataxie, einer mit SCA1 und einer mit SCA2). Jeder erhielt eine einzelne intrathekale Dosis eigener mesenchymaler Stammzellen aus dem Knochenmark. Der durchschnittliche Wert auf der SARA-Ataxieskala sank über sechs Monate von 14,9 auf 10,36. Als behandlungsbedingte Nebenwirkungen wurden leichte Kopfschmerzen bei drei Patienten und leichtes Fieber bei einem berichtet. Die Studie hatte keine Kontrollgruppe (die geplante entfiel wegen begrenzter Mittel und internationaler Sanktionen), und die Autoren schreiben selbst, dass sich daraus keine Schlussfolgerung zur Wirksamkeit ziehen lässt (Studienzusammenfassung) (3).

Eine wichtige placebokontrollierte Studie wurde bei Multisystematrophie durchgeführt, einer verwandten Erkrankung, die eine zerebelläre Ataxie verursacht. Eine randomisierte Studie von 2012 mit 33 Patienten berichtete, dass die Behinderung in beiden Gruppen weiter zunahm, die neurologische Verschlechterung über ein Jahr aber langsamer verlief als in der Placebogruppe. Der Abstand zwischen den Gruppen war nach etwa acht Monaten am größten und wurde danach kleiner (4). Eine systematische Übersichtsarbeit von 2026 über sieben Studien mit 123 Patienten, darunter diese Studie, fand, dass mehrere Studien nach zellbasierter Behandlung einen langsameren Krankheitsverlauf berichteten, mit meist leichten und vorübergehenden Nebenwirkungen. Jede nicht randomisierte Studie der Übersicht wurde mit einem ernsten oder kritischen Verzerrungsrisiko bewertet, und die Studien verwendeten unterschiedliche Zelltypen und Behandlungsmethoden (Studienzusammenfassung) (5).

Eine systematische Übersichtsarbeit von 2026 über 17 klinische Berichte, davon neun mit mesenchymalen Stammzellen, fand, dass zellbasierte Therapien eine ermutigende kurzfristige Sicherheit und bei einigen Patienten mögliche Verbesserungen der neurologischen Funktion zeigten. Die meisten Studien waren allerdings klein und ohne Kontrollgruppe, und die Verbesserungen waren teils nur vorübergehend. Wo ein Nutzen auftrat, war er meist gering und oft von kurzer Dauer, und die meisten Studien beobachteten die Patienten nur ein bis sechs Monate lang (6).

Eine weitere Übersicht des Forschungsgebiets von 2026 hob die möglichen neuroprotektiven und entzündungshemmenden Wirkungen mesenchymaler Stammzellen hervor, darunter ihre Fähigkeit, vorhandene Nervenzellen zu unterstützen. Diese Befunde liefern weitere wissenschaftliche Gründe, die Stammzelltherapie bei Ataxie zu untersuchen, auch wenn ein großer Teil der Belege für diese Mechanismen aus Labor- und Tierstudien stammt. Laut der Übersicht lassen sich injizierte Zellen in präklinischen Studien ein bis vier Wochen lang nachweisen, nach vier bis acht Wochen sind kaum oder keine Zellen mehr vorhanden. Diese Befunde stammen aus experimenteller Forschung und zeigen nicht, wie lange transplantierte Zellen bei Patienten mit Ataxie überleben. Ihre möglichen Wirkungen können jedoch länger anhalten als die Zellen selbst, und ob eine wiederholte Behandlung nötig ist, ist noch nicht geklärt. Die Übersicht hält außerdem fest, dass zwei gepoolte Analysen derselben drei kleinen Studien ohne Kontrollgruppe insgesamt keine statistisch signifikante Verbesserung fanden und dass bei Patienten mit Ataxie kaum Sicherheitsdaten über zwölf Monate hinaus vorliegen (Studienzusammenfassung) (7, 8, 9).

Die bisherigen Studien sind in der Regel klein, und viele haben keine Kontrollgruppe. Ihre Ergebnisse sind ermutigend, und einige kontrollierte Studien berichten von einer möglichen Verlangsamung der Verschlechterung, nicht aber von einer Umkehr. Eine beständige langfristige Wirksamkeit ist noch nicht belegt. Alle unsere Zusammenfassungen stehen in der Übersicht der Studienzusammenfassungen zu Ataxie.

Wer kommt für eine Stammzellbehandlung bei Ataxie infrage?

Nicht jede Form der Ataxie wird voraussichtlich von einer Stammzelltherapie profitieren. Der erste Schritt ist immer eine genaue Diagnose.

• Primäre Ataxien sind die Hauptgruppe, die wir behandeln: Dazu gehören die erblichen Formen wie spinozerebelläre Ataxie und Friedreich-Ataxie sowie die idiopathische spät beginnende zerebelläre Ataxie. Für sie gibt es keine heilende konventionelle Behandlung. Für bestimmte Formen der erblichen Ataxie sind inzwischen allerdings krankheitsspezifische Medikamente zugelassen (15, 21, 22, 23, 24).
• Erworbene Ataxien: Hat die Ataxie eine behandelbare Ursache (Mangel an Vitamin B1 oder B12, Schilddrüsenunterfunktion, übermäßiger Alkoholkonsum, ein Tumor oder ein Schlaganfall), wird zuerst diese Ursache behandelt. Je nach Ursache und Ausmaß der neurologischen Schädigung kann sich die Ataxie dann bessern.
• Gesicherte Diagnose: Wer eine fortschreitende Gangstörung oder Gleichgewichtsprobleme hat, sollte von einem Neurologen untersucht werden. Eine MRT wird im Rahmen der Untersuchung häufig empfohlen, und ein Gentest sollte erwogen werden, wenn eine erbliche Ataxie vermutet wird oder keine behandelbare Ursache gefunden wird. Eine aktuelle systematische Übersichtsarbeit fand bei Patienten mit Verdacht auf erbliche Ataxie eine mediane genetische Diagnoserate von 43 Prozent. Der Anteil hängt allerdings von den Patienten und den verwendeten Testverfahren ab (10, 11). Wir bitten im Rahmen der medizinischen Prüfung um diese Unterlagen.
• Wiederholte Behandlung: Bei erblichen Ataxien sind Verbesserungen möglicherweise nicht dauerhaft, weil Stammzellen die genetische Ursache der Krankheit nicht beeinflussen. Nach einer erneuten ärztlichen Beurteilung können wiederholte Behandlungen erwogen werden. Ob eine wiederholte Behandlung hilft, wurde in klinischen Studien allerdings noch nicht untersucht (7).

Über die Eignung wird im Einzelfall entschieden. Jede Anfrage geht an unsere medizinische Abteilung. Sie prüft den Gesundheitszustand des Patienten über unser Online-System zur medizinischen Beurteilung und empfiehlt erst dann einen bestimmten Behandlungsort und ein Protokoll. Wir empfehlen, vor Ihrer Entscheidung mit unseren Fachleuten zu sprechen, damit Sie wissen, was in Ihrem Fall realistisch zu erwarten ist.

Schicken Sie uns die medizinischen Unterlagen, und unser Team meldet sich bei Ihnen.

Wie die Stammzelltherapie bei Ataxie wirkt

Bei einer Stammzellbehandlung werden spezialisierte Zellen gegeben, die die Reparatur von Gewebe unterstützen und mit anderen Zellen im Körper kommunizieren können. Die MSCs in unserer Behandlung sind multipotente Zellen. Sie können sich zu mehreren spezialisierten Zelltypen entwickeln und, was besonders wichtig ist, biologische Signale abgeben, die das umliegende Gewebe beeinflussen können. Bei neurologischen Erkrankungen geht ihr möglicher Nutzen vermutlich vor allem auf diese biologischen Signale zurück und weniger auf den direkten Ersatz geschädigter Nervenzellen (7, 12).

Bei Ataxien und anderen neurologischen Erkrankungen können sie zusätzlichen Schutz für Nervenzellen bieten, entzündungshemmend wirken, die Regeneration unterstützen und möglicherweise einige der Prozesse abschwächen, die an der neurologischen Degeneration beteiligt sind.

Die Forschung deutet darauf hin, dass MSCs die neurologische Funktion über mehrere Mechanismen unterstützen können (7):

• Freisetzung neurotropher Faktoren: Sie geben Faktoren wie BDNF und GDNF ab oder regen deren Bildung an. Diese unterstützen Überleben, Funktion und Kommunikation von Nervenzellen.
• Beeinflussung des Immunsystems: Sie schwächen einige Entzündungssignale ab und verändern die Aktivität von Immunzellen im Umfeld von geschädigtem Nervengewebe.
• Förderung der Gefäß- und trophischen Versorgung: Sie fördern die Freisetzung von Faktoren, die die Gefäßfunktion und die Reparatur von Gewebe unterstützen.
• Antioxidative Wirkung: Sie verringern möglicherweise freie Radikale und die Bildung reaktiver Sauerstoffspezies, die dem Nervensystem schaden können.
• Schutz vorhandener Nervenzellen: Eine MSC-Behandlung kann helfen, Purkinje-Zellen zu schützen, die für Gleichgewicht und Koordination eine wichtige Rolle spielen. Das haben präklinische Studien gezeigt (12).
• Unterstützung der Kommunikation zwischen Zellen: MSCs geben Signalmoleküle ab, die helfen können, ein gesünderes Umfeld für überlebende Nervenzellen zu erhalten.

Wegen der möglichen Vorteile, über die bei der Stammzelltherapie für mehrere Erkrankungen berichtet wird, darunter viele genetische Erkrankungen, haben zahlreiche Studien die Wirksamkeit der Stammzellbehandlung bei mehreren häufigen Formen der erblichen Ataxie ohne heilende Therapie untersucht, nämlich bei spinozerebellärer Ataxie und Friedreich-Ataxie.

Bei Patienten mit erblichen Ataxien haben Studien zur Stammzelltherapie berichtet oder untersuchen, ob sie möglicherweise (1, 2, 3, 7, 12):

• bei einigen Patienten helfen kann, den Krankheitsverlauf zu verlangsamen
• helfen kann, Nervenzellen des Kleinhirns vor weiterer Schädigung zu schützen
• Funktion und Überleben vorhandener Nervenzellen unterstützen kann
• Motorik, Gleichgewicht und Koordination verbessern kann
• die Funktion des Nervengewebes und die Alltagsaktivität unterstützen kann, wobei einige Patienten von mehr Wachheit und weniger Müdigkeit berichten
• bei bestimmten Patienten Schmerzen möglicherweise lindern kann, wobei die Belege für diesen Nutzen begrenzt sind
• Immun- und Entzündungsreaktionen beeinflussen kann, die zur neurologischen Schädigung beitragen können

Insgesamt hat sich die Stammzelltherapie bei Menschen mit Ataxie als gut verträglich erwiesen, mit geringen Nebenwirkungen, die sich gut behandeln lassen und selten ernsthafte Probleme verursachen. Einige Patienten bemerken innerhalb von etwa zwei Wochen nach der Stammzelltransplantation eine Verbesserung, das ist aber von Person zu Person verschieden. Das Ausmaß der Verbesserung unterscheidet sich zwischen Patienten erheblich. Manche bemerken Veränderungen bei bestimmten Symptomen, andere kaum oder gar keine Verbesserung (1, 2, 3, 6).

Außerdem wirkt die Stammzelltherapie über mehrere Mechanismen gleichzeitig und kann so eine Reihe möglicher Vorteile bieten, die mit konventionellen Behandlungen schwer zu erreichen sind. Diese erfordern mehrere Ansätze, weil jedes Medikament in der Regel nur einen Aspekt der Krankheit angeht. Das heißt keineswegs, dass die Stammzelltherapie als alleinige Behandlung eingesetzt werden kann. Wir empfehlen in unserem Zentrum weiterhin Physiotherapie und andere Behandlungsformen. Es beschreibt lediglich die möglichen Vorteile der Stammzelltherapie gegenüber konventionellen Ansätzen.

Für Patienten mit Ataxie gibt es nur wenige konventionelle Behandlungsmöglichkeiten, und die meisten zielen auf die Linderung der Symptome. Einige krankheitsspezifische Behandlungen sind inzwischen verfügbar, doch für viele fortschreitende Formen der Ataxie fehlen weiterhin wirksame Behandlungen, die eine neurologische Degeneration verhindern können. Stammzellen werden auf ihre möglichen neuroprotektiven und regenerationsunterstützenden Wirkungen untersucht, die bei einigen Patienten bestimmte Symptome und neurologische Funktionen verbessern könnten (6, 7, 8, 9).

Mögliche Verbesserungen nach einer Stammzelltherapie bei Ataxie

Ziel unserer Stammzellbehandlung ist es, die neurologische Funktion zu unterstützen und die Symptome der Ataxie über die möglichen neuroprotektiven und immunmodulierenden Wirkungen der Stammzellen möglicherweise zu verbessern. Nach unserer Behandlung sind daher verschiedene Verbesserungen möglich, und frühere Patienten haben Folgendes berichtet*:

Sicherheit, Nebenwirkungen und Qualitätskontrolle der Zellen

Wie jede medizinische Behandlung kann auch die Stammzelltherapie Nebenwirkungen haben. Viele der berichteten kurzfristigen Reaktionen ähneln denen nach einer Infusion oder Injektion, etwa Fieber, Kopfschmerzen, Übelkeit, vorübergehende Beschwerden oder eine allergische oder immunologische Reaktion. Die intrathekale Gabe erfordert zudem eine Lumbalpunktion und kann vorübergehende eingriffsbedingte Beschwerden wie Kopfschmerzen, Rückenbeschwerden, Übelkeit oder Erbrechen verursachen. Insgesamt wurde die Stammzelltherapie in frühen klinischen Studien bei Patienten mit Ataxie recht gut vertragen. Die Nebenwirkungen waren meist leicht und ließen sich medizinisch behandeln (3, 6, 13, 14).

In der oben beschriebenen Studie von 2026 bei erblicher Ataxie hatten drei von zehn Patienten nach der intrathekalen Injektion leichte Kopfschmerzen und einer leichtes Fieber. Schwere Ereignisse traten über sechs Monate nicht auf (Studienzusammenfassung) (3). Die Übersichtsarbeit von 2026 zu Studien bei Multisystematrophie berichtete Fieber nach MSC-Behandlung sowie leichte Kopfschmerzen und Fieber in Studien mit Zellen aus Nabelschnurblut. Sie berichtete außerdem kleine ischämische Läsionen in der MRT nach Gabe der Zellen über eine Arterie, ein Weg, den wir nicht nutzen. Diese traten bei Patienten mit Placebo ähnlich häufig auf und wurden dem Eingriff zugeschrieben, nicht den Zellen. In einer Studie mit intrathekalen Stammzellinjektionen zeigte die MRT bei jedem Patienten mit mittlerer oder hoher Dosis verdickte oder leicht kontrastmittelaufnehmende Nervenwurzeln im unteren Rückenmarkskanal. Etwa die Hälfte dieser Patienten hatte Beschwerden im unteren Rücken oder in den Beinen. Bei zwei hielten sie an, woraufhin die Forschenden die höchste Dosis absetzten. Neurologische Ausfälle entwickelte keiner (Studienzusammenfassung) (5, 14). Langfristige Sicherheitsdaten sind weiterhin begrenzt.

Unser Protokoll gibt die Zellen intravenös und per intrathekaler Injektion. Diese erfolgt nach einer Lumbalpunktion, einem Eingriff mit eigenen Risiken (am häufigsten Kopf- und Rückenschmerzen danach), die die behandelnden Ärzte vor Ihrer Einwilligung mit Ihnen besprechen.

Zu den Zellen selbst: Mesenchymale Stammzellen und Stammzellen aus Nabelschnurblut wurden auf ihre Sicherheit untersucht. Anders als embryonale Stammzellen haben sie in klinischen Studien bisher nicht dieselbe Neigung zur Tumorbildung gezeigt (Studie). In randomisierten Studien mit intravenös gegebenen MSCs aus der Nabelschnur zeigte sich bisher keine Zunahme von Krebserkrankungen. Die meisten Studien beobachteten die Patienten allerdings ein Jahr oder kürzer, und eine längere Nachbeobachtung ist noch nötig (13).

Jede Zellcharge wird vor der Freigabe gescreent, zweimal getestet und ist über einen Code rückverfolgbar. Der gesamte Ablauf ist auf unserer Seite zu Standards und Zertifizierungen beschrieben.

Wo die Behandlung stattfindet und welchen Regeln sie unterliegt

Die Behandlung findet in Partnerkrankenhäusern in Bangkok, Thailand und in Dongguan, China statt. Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat sie nicht zugelassen, und sie wird in den Vereinigten Staaten nicht angeboten. Sie erfolgt nach den thailändischen und chinesischen Vorschriften für Zelltherapie. Die Zellen werden in Laboren mit CNAS-, GMP- und ISO-Akkreditierung hergestellt. Akkreditierungen und Zertifikate stehen auf unserer Seite zu Standards und Zertifizierungen.

Unser Behandlungsprogramm im Detail

Beike unterscheidet sich von anderen Anbietern von Stammzellbehandlungen. Seit 2005 entwickeln und verbessern wir unsere Behandlungsprotokolle. Dahinter steht die Überzeugung, dass ein umfassender Behandlungsansatz unsere Patienten individueller unterstützen kann.

Wir sind überzeugt, dass Reize durch verschiedene Therapien nötig sind, um die regenerative Antwort der Stammzellen zu verstärken. Deshalb enthalten unsere Protokolle tägliche Therapien, die die Stammzellen unterstützen. Außerdem setzen wir mehrere Arten und große Mengen von Stammzellen ein, abgestimmt auf den Zustand des einzelnen Patienten, um das regenerative Potenzial so weit wie möglich auszuschöpfen.

Unsere Ataxie-Behandlung besteht aus 6 bis 8 einfachen und minimalinvasiven Injektionen von Stammzellen aus der Nabelschnur. Die Stammzellen werden auf zwei Wegen transplantiert: intravenös über ein übliches Infusionssystem und per intrathekaler Injektion nach einer Lumbalpunktion. Diese beiden Wege der Gabe erhöhen die Wirksamkeit und halten die Behandlung zugleich sicher und für den Patienten wenig belastend.

Fallstudie: Stammzellbehandlung bei Ataxie

Robin und seine Familie standen unter Schock, als bei ihm im Alter von nur 16 Jahren Ataxie diagnostiziert wurde. Die ersten Symptome waren Zittern, Gleichgewichtsstörungen beim Gehen und Schwierigkeiten beim Sprechen. Bei Recherchen im Internet stieß seine Mutter auf unsere YouTube-Videos und kam zu dem Schluss, dass Beike die Hoffnung sein könnte, Robins Lebensqualität zu verbessern. Nach einer erfolgreichen ersten Stammzellbehandlung im Jahr 2018 setzten sich Robin und seine Mutter mit uns zusammen. Sie erzählen von den deutlichen Verbesserungen, die er erlebt hat, und davon, warum sie sich entschieden haben, im März 2022 wiederzukommen.

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Häufig gestellte Fragen

Q.Kann eine Stammzelltherapie Ataxie heilen?

A.

Nein. Die Stammzelltherapie ist keine Heilung für Ataxie. Sie korrigiert nicht das Gen, das einer erblichen Ataxie zugrunde liegt. Studien und unsere eigenen Nachbeobachtungsdaten beschreiben eine mögliche Verbesserung bestimmter Symptome wie Gleichgewicht, Koordination und Sprache, bei einigen, aber nicht allen Patienten. Bei erblichen Formen kann im Einzelfall eine wiederholte Behandlung erwogen werden, um sie zu erhalten, auch wenn unklar ist, ob das die Verbesserung tatsächlich erhält. Eine Verbesserung lässt sich nicht garantieren und ist von Patient zu Patient sehr verschieden (1, 2, 3, 7, 8, 9).

Q.Ist die Stammzelltherapie bei Ataxie von der FDA zugelassen?

A.

Nein. Die Stammzelltherapie bei Ataxie ist von der US-Arzneimittelbehörde FDA nicht zugelassen, und wir bieten sie in den Vereinigten Staaten nicht an. Die Behandlung findet in Partnerkrankenhäusern in Thailand und China nach den dortigen Vorschriften für Zelltherapie statt. Die Labore, die die Zellen herstellen, haben eine CNAS-, ISO- und GMP-Akkreditierung. Das ist nicht dasselbe wie eine Zulassung der Behandlung durch die FDA. Mehr dazu steht auf unserer Seite zu Standards und Zertifizierungen.

Q.Was genau ist Ataxie?

A.

Um diese Behandlungsform bei Ataxie zu verstehen, müssen wir zuerst erklären, was wir mit „Ataxie“ genau meinen. Ataxie bezeichnet einen Verlust von Koordination und Gleichgewicht, der durch Störungen des Nervensystems entsteht. Sie kann Tätigkeiten wie Gehen, Sprechen, Schreiben und den Gebrauch der Hände erschweren. Vielleicht halten Sie sich für ungeschickt oder unbeholfen, doch das kann tatsächlich ein Symptom einer Ataxie sein. Sie entsteht, wenn die Teile des Nervensystems, die Bewegungen koordinieren, vor allem das Kleinhirn (ein Teil des Gehirns), nicht richtig arbeiten. Ataxie ist keine einzelne Krankheit, sondern ein Symptom, das bei mehreren neurologischen Erkrankungen auftreten kann. Sie kann auf erbliche neurologische Erkrankungen oder auf erworbene Ursachen zurückgehen, darunter Schlaganfall, Autoimmunerkrankungen, Vitaminmangel oder bestimmte Medikamente (15, 16).

Q.Was verursacht Ataxie?

A.

Ataxie kann mehrere Ursachen haben, darunter erbliche genetische Erkrankungen, Schäden am Nervensystem oder andere medizinische Probleme. Je nach Ursache lässt sich Ataxie grob in drei Hauptgruppen einteilen (15, 16):

1. Erbliche Ataxie (genetische Ataxie) Diese Form der Ataxie entsteht durch Veränderungen in bestimmten Genen, die die Funktion des Nervensystems beeinflussen. Sie kann von den Eltern an die Kinder weitergegeben werden, auch wenn bei manchen Patienten keine bekannte familiäre Vorgeschichte besteht. Je nachdem, wie die genetische Erkrankung vererbt wird, gibt es mehrere Formen der erblichen Ataxie:

• Autosomal dominant: Diese Form kann entstehen, wenn eine Person eine betroffene Kopie eines Gens von einem Elternteil erbt. Jedes Kind eines betroffenen Elternteils hat in der Regel eine Wahrscheinlichkeit von 50 %, die genetische Veränderung zu erben. Häufige Beispiele sind spinozerebelläre Ataxien (SCA) wie SCA1, SCA2, SCA3 und SCA6. Die Symptome beginnen oft im Erwachsenenalter und verschlechtern sich allmählich. Sie betreffen Gleichgewicht, Gehen, Sprache und Koordination. Manche Formen können zudem Muskelsteifigkeit, auffällige Augenbewegungen oder Schluckbeschwerden verursachen.
• Autosomal rezessiv: Diese Form tritt meist auf, wenn eine Person von beiden Eltern, die gesunde Träger sein können, eine betroffene Kopie eines Gens erbt. Häufige Beispiele sind die Friedreich-Ataxie (FRDA) und die Ataxia teleangiectatica. Die Symptome beginnen oft in der Kindheit oder Jugend, manche Formen können aber auch später auftreten. Neben Gleichgewichts- und Koordinationsproblemen können bestimmte Formen Herz, Nerven, Immunsystem oder andere Teile des Körpers betreffen. Der Verlauf hängt von der jeweiligen Erkrankung ab.
• Mitochondriale Ataxie: Diese Form hängt mit genetischen Veränderungen zusammen, die die Mitochondrien betreffen, also die Teile unserer Zellen, die Energie erzeugen. Manche Formen werden über die Mutter vererbt, andere folgen anderen Erbgängen. Diese Erkrankungen können Gleichgewicht und Koordination sowie andere Teile des Körpers betreffen. Die Symptome können in der Kindheit oder im Erwachsenenalter beginnen und sehr unterschiedlich sein. Neben Koordinationsproblemen können Muskelschwäche, Müdigkeit, Hör- oder Sehprobleme und manchmal Krampfanfälle auftreten. Auch der Verlauf hängt von der zugrunde liegenden Erkrankung ab.
• X-chromosomale Ataxie: Eine seltenere Form, die durch Veränderungen in Genen auf dem X-Chromosom entsteht. Sie betrifft häufiger Männer, aber auch Frauen können Symptome entwickeln. Ein Beispiel ist das Fragiles-X-assoziierte Tremor-/Ataxie-Syndrom (FXTAS). Die Symptome von FXTAS treten meist nach dem 50. Lebensjahr auf und beginnen oft mit einem Zittern der Hände, gefolgt von zunehmenden Gleichgewichtsproblemen. Manche Patienten haben außerdem Probleme mit Gedächtnis oder Konzentration, und die Symptome verschlechtern sich allmählich.

2. Erworbene Ataxie Diese Form entsteht als Folge einer anderen Erkrankung oder einer Schädigung des Nervensystems. Häufige Ursachen sind:

• Schlaganfall oder Hirnverletzung
• Vitaminmangel, vor allem an den Vitaminen B1, B12 und E
• Multiple Sklerose und andere Autoimmunerkrankungen
• Hirntumoren oder Infektionen
• Übermäßiger Alkoholkonsum
• Bestimmte Medikamente oder giftige Substanzen

Anders als viele erbliche Ataxien kann eine erworbene Ataxie je nach Ursache plötzlich auftreten, etwa bei einem Schlaganfall, oder sich allmählich entwickeln. Bei manchen Formen kann die Behandlung der zugrunde liegenden Erkrankung die Symptome der Ataxie verbessern oder eine weitere Verschlechterung verhindern, besonders wenn die Behandlung früh beginnt.

3. Idiopathische Ataxie (unbekannte Ursache) Bei manchen Patienten entsteht eine Ataxie ohne erkennbare Ursache, auch nach medizinischen Untersuchungen. Man spricht dann von idiopathischer Ataxie, oder von sporadischer Ataxie, wenn keine familiäre Vorgeschichte bekannt ist.

Die idiopathische spät beginnende zerebelläre Ataxie entwickelt sich meist im Erwachsenenalter und verschlechtert sich allmählich. Die Symptome beginnen häufig mit Gleichgewichts- und Gangproblemen, später können Probleme mit Koordination und Sprache hinzukommen.

In manchen Fällen lässt sich die zugrunde liegende Ursache durch weitere Untersuchungen oder neuere Gentests doch noch finden. Weil Ataxie verschiedene Ursachen haben kann, ist eine genaue Diagnose wichtig, um die passende Behandlung und Versorgung festzulegen.

Q.Welche konventionellen Behandlungen gibt es bei Ataxie?

A.

Die Behandlung einer Ataxie hängt vor allem von ihrer genauen Ursache ab. Wird die Ataxie zum Beispiel durch einen Schlaganfall verursacht, behandeln wir den Schlaganfall, und die Ataxie kann sich je nach Ausmaß der Schädigung danach bessern. Geht sie auf einen Nährstoffmangel zurück, ergänzen wir den fehlenden Nährstoff, und die Ataxie kann sich bessern, besonders wenn der Mangel früh behandelt wird. Die Behandlung der zugrunde liegenden Ursache kann eine weitere Verschlechterung verhindern und in manchen Fällen die neurologische Funktion verbessern.

Für erbliche und fortschreitende Ataxien gibt es noch keine einzelne „heilende“ Behandlung. Die meisten konventionellen Behandlungen zielen darauf, Symptome zu lindern, Beweglichkeit und Koordination zu verbessern und den Patienten zu helfen, ihre Selbstständigkeit und Lebensqualität zu erhalten. Bei erblichen Ataxien empfehlen Ärzte meist Physiotherapie und Ergotherapie für eine bessere Muskelkontrolle und den Umgang mit der Erkrankung. Eine aktuelle Metaanalyse fand, dass Physiotherapie, vor allem Programme, die Koordinations-, Gleichgewichts- und Gangtraining verbinden, den Schweregrad der Ataxie mäßig verringerte und die Alltagsfunktion leicht verbesserte. Die Qualität der Evidenz ist allerdings gering (17). Je nach Hauptbeschwerde werden meist zusätzlich symptomatische Behandlungen eingesetzt. Bei Harninkontinenz werden zum Beispiel blasenentspannende Medikamente verschrieben, und so weiter. Manchmal werden Medikamente eingesetzt, weil sie neurologische Symptome verbessern oder den Verlauf verlangsamen könnten, ähnlich wie bei anderen neurologischen Erkrankungen, etwa:

• Baclofen: Ein Muskelrelaxans, das bei Spastik und Schmerzen im Zusammenhang mit Ataxie helfen könnte.
• Acetazolamid und 4-Aminopyridin: In einer randomisierten Studie verringerten beide Medikamente die Zahl der Attacken bei episodischer Ataxie Typ 2 (18).
• Riluzol: Dieses Medikament wird auch häufig bei amyotropher Lateralsklerose (ALS) eingesetzt. Es beeinflusst die glutamatbedingte neurologische Aktivität und wurde bei erblichen Ataxien mit gemischten Ergebnissen getestet: Eine Studie bei spinozerebellärer und Friedreich-Ataxie berichtete eine Verbesserung, eine spätere Studie bei spinozerebellärer Ataxie Typ 2 fand jedoch keinen Nutzen (19, 20).
• Vareniclin: Dieses Medikament wird meist zur Rauchentwöhnung eingesetzt und wurde auch bei bestimmten Symptomen der Ataxie untersucht, die Belege sind allerdings begrenzt.
• Amantadin: Es wird auch bei Parkinson eingesetzt und wurde bei neurologischen Symptomen einiger Formen der Ataxie untersucht, mit begrenzten und uneinheitlichen Belegen.

Ihre Wirksamkeit ist unterschiedlich, und sie werden nicht routinemäßig allen Patienten empfohlen.

Neue medizinische Fortschritte haben für bestimmte erbliche Ataxien neue Behandlungsmöglichkeiten gebracht. So ist Omaveloxolon (Skyclarys) für Patienten ab 16 Jahren mit Friedreich-Ataxie zugelassen. Es hat einen Nutzen für die neurologische Funktion gezeigt, ist aber keine Heilung (15, 21, 23). Vor kurzem, 2026, wurde Levacetylleucin (Aqneursa) zur Behandlung der Ataxie bei Erwachsenen und Kindern mit Ataxia teleangiectatica ab einem Körpergewicht von 15 kg zugelassen. Diese Behandlungen sind ein wichtiger Fortschritt, eignen sich aber nur für bestimmte Formen der Ataxie und heilen nicht (22, 24).

Trotz aller aktuellen medizinischen Fortschritte gibt es jedoch noch keine einzelne heilende Behandlung für erbliche Ataxien. Viele verfügbare Behandlungen sind unterstützend oder krankheitsspezifisch, in ihrer Wirksamkeit begrenzt und können Nebenwirkungen haben.

Viele fragen sich jetzt wohl: „Wo kommt da die Stammzelltherapie ins Spiel?“ Ehrlich gesagt können wahrscheinlich nicht alle Formen der Ataxie von dieser Therapie profitieren. Bei einigen Patienten mit primären Formen der Ataxie, also solchen ohne sekundäre oder erworbene Ursache, hat die Stammzelltherapie jedoch ermutigende frühe Ergebnisse gezeigt. Primäre Formen der Ataxie entstehen meist durch eine fortschreitende Degeneration der Hirnbereiche, die für das Gleichgewicht zuständig sind, wobei Entzündung eine Nebenrolle spielt. Die Stammzelltherapie kann helfen, die überlebenden Nervenzellen über neuroprotektive und entzündungshemmende Mechanismen zu unterstützen, wie Tierstudien gezeigt haben (7, 12).

Q.Was ist der Unterschied zwischen autosomal dominanten und autosomal rezessiven Ataxien?

A.

Autosomal dominante und autosomal rezessive Ataxien sind erbliche Ataxien, und die spinozerebelläre Ataxie (SCA) und die Friedreich-Ataxie (FRDA) gehören zu den bekanntesten Formen der erblichen Ataxie. Eine autosomal dominante Ataxie kann schon entstehen, wenn nur eine Kopie eines Gens betroffen ist, während bei einer autosomal rezessiven Ataxie meist beide Kopien des Gens betroffen sein müssen. Menschen können daher eine rezessive genetische Veränderung tragen, ohne Symptome zu entwickeln, während dominante genetische Veränderungen eher Symptome verursachen, auch wenn diese sich vielleicht erst später im Leben zeigen. Schwere und Verlauf der Ataxie hängen von der jeweiligen genetischen Erkrankung ab und nicht einfach davon, ob sie dominant oder rezessiv vererbt wird (15).

Q.Welche Rolle spielen Purkinje-Zellen und wo findet man diese Zellen?

A.

Purkinje-Zellen sind eine Art von Nervenzellen in der Kleinhirnrinde an der Basis des Gehirns. Sie gehören zu den größten Nervenzellen und sind für wichtige Signale im Kleinhirn zuständig, die an der Koordination von Bewegungen beteiligt sind. Die Purkinje-Zellen und das Kleinhirn sind für die motorische Funktion des Körpers unerlässlich. Störungen der Purkinje-Zellen wirken sich in der Regel negativ auf die Bewegungen des Patienten aus. Experimentelle Studien haben gezeigt, dass eine MSC-Behandlung in Tiermodellen der Ataxie helfen kann, Purkinje-Zellen zu schützen und die motorische Koordination zu erhalten (7, 12).

Q.Wie wirkt sich Ataxie auf den Patienten aus?

A.

Ataxie kann allein auftreten oder Teil eines größeren Krankheitsbilds sein. Für eine richtige Diagnose und Behandlung ist es daher wichtig, die verschiedenen Ursachen und Syndrome der Ataxie gut zu kennen. Die meisten Formen der Ataxie haben diese Symptome gemeinsam (15, 16):

• Schlechte Koordination von Bewegungen
• Nachlassende Feinmotorik (etwa beim Zuknöpfen eines Hemdes oder beim Gebrauch von Besteck)
• Gleichgewichtsverlust beim Gehen und ein breitbeiniger Gang, der den fehlenden Halt ausgleichen soll und aus Angst vor Stürzen entsteht
• Sprach- und Schluckprobleme
• Probleme bei der Koordination der Augenmuskeln (z. B. Nystagmus, eine unwillkürliche Augenbewegung)
• Bei manchen Patienten Müdigkeit und eine verminderte Fähigkeit, Alltagsaktivitäten zu bewältigen

Q.Wie wird eine zerebelläre Ataxie diagnostiziert?

A.

Die meisten Menschen wissen nicht, was eine zerebelläre Ataxie ist, und übersehen die frühen Symptome leicht. Wer eine fortschreitende Gangstörung oder Gleichgewichtsprobleme hat, sollte von einem Neurologen untersucht werden. Eine MRT wird im Rahmen der Untersuchung häufig empfohlen. Wird keine behandelbare Ursache gefunden, sollte ein Gentest erwogen werden, besonders wenn eine erbliche Ataxie vermutet wird. Eine aktuelle systematische Übersichtsarbeit fand bei Patienten mit Verdacht auf erbliche Ataxie eine mediane genetische Diagnoserate von 43 Prozent. Der Anteil hängt allerdings von den Patienten und den verwendeten Testverfahren ab (10, 11).

Q.Welche Arten von Ataxie gibt es?

A.

Wie bereits erwähnt, gibt es je nach Blickwinkel mehrere Einteilungen der verschiedenen Formen der Ataxie. Ataxie lässt sich zum Beispiel einteilen nach (15, 16):

• Ursache: Wie besprochen kann sie erblich, erworben oder idiopathisch (unbekannte Ursache) sein.
• Entwicklung der Symptome: Akut (über Stunden bis Tage), subakut (über Wochen), chronisch (über Monate bis Jahre) oder episodisch (in wiederholten Attacken).
• Betroffener Teil des Nervensystems: Ataxie kann das Kleinhirn (zerebelläre Ataxie), die sensiblen Nerven, die die Körperlage melden (sensible Ataxie), oder das Innenohr und das Gleichgewichtssystem (vestibuläre Ataxie) betreffen.

Viele Krankheiten gehen mit einer Ataxie einher, entweder als Hauptsymptom oder als Teil eines größeren Krankheitsbilds. Der Kürze halber nennen wir hier nur einige der häufigsten erblichen Formen der Ataxie.

Spinozerebelläre Ataxie (SCA): Diese Form ist die häufigste dominant vererbte Ataxie. Bei der Familienanamnese findet sich meist ein betroffenes Familienmitglied, und die Erkrankung zeigt sich meist im Erwachsenenalter, auch wenn die Symptome früher beginnen können. Es gibt viele genetisch verschiedene Formen der spinozerebellären Ataxie, die je nach betroffenem Gen unterschiedliche Symptome zeigen. Menschen mit spinozerebellärer Ataxie können zum Beispiel zusätzlich zu den bereits genannten Symptomen Muskelsteifigkeit und Schmerzen, Gefühlsverlust in Händen und Füßen, eine verminderte Blasenkontrolle sowie Probleme mit Gedächtnis und Sprache haben (15, 16).

Friedreich-Ataxie (FRDA): Sie ist eine der häufigsten autosomal rezessiv vererbten Ataxien und tritt meist auf, wenn ein Kind von jedem Elternteil eine betroffene Kopie des Gens erbt. Sie zeigt sich typischerweise in der Kindheit oder Jugend, bei manchen Patienten beginnen die Symptome aber erst im Erwachsenenalter. Menschen mit dieser Form der Ataxie können zusätzlich eine verwaschene Sprache, Diabetes, ein vermindertes Hör- oder Sehvermögen, eine Verkrümmung der Wirbelsäule (Skoliose), Herzprobleme und eine fortschreitende Schwäche der Beine haben. Mit fortschreitender Krankheit brauchen manche Patienten schließlich eine Gehhilfe oder einen Rollstuhl, wobei der Verlauf von Mensch zu Mensch sehr verschieden ist (15).

Ataxia teleangiectatica: Eine seltene autosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die meist in der frühen Kindheit beginnt. Sie verursacht häufig fortschreitende Probleme mit Gleichgewicht und Koordination. Menschen mit dieser Erkrankung haben oft typische Teleangiektasien, also sichtbare Ansammlungen kleiner Blutgefäße, vor allem an den Augen und auf der Haut. Sie können außerdem Probleme mit dem Immunsystem, häufige Infektionen und ein erhöhtes Krebsrisiko entwickeln. Schwere und Tempo des Verlaufs sind unterschiedlich, manche Patienten haben mildere Formen der Krankheit (25).

Medizinisch geprüft von

Dr. Mohammad Alzogool

Medizinischer Direktor

Dr. Mohammad Alzogool ist Medizinischer Direktor bei Beike. Er ist Arzt und Forscher mit Schwerpunkt Augenheilkunde und regenerative Medizin. Veröffentlicht hat er zu Augenheilkunde, regenerativer Medizin, künstlicher Intelligenz, medizinischer Bildgebung und evidenzbasierten Leitlinien. Neue regenerative Therapien bewertet er anhand dieser klinischen und wissenschaftlichen Arbeit.

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Veröffentlicht am 23. März 2017 Aktualisiert am 19. Oktober 2026

Veröffentlichte Forschung

Forschung zu Ataxie

Verständliche Zusammenfassungen unabhängiger, begutachteter Studien. Jede verweist auf die ursprüngliche Veröffentlichung.

• Therapie mit mesenchymalen Stammzellen bei zerebellärer Ataxie: Vom Labor ans Krankenbett, Studienzusammenfassung 2026
• Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit der Transplantation autologer mesenchymaler Stammzellen aus dem Knochenmark bei erblicher zerebellärer Ataxie: Phase-I/IIa-Studie, Studienzusammenfassung 2026
• Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie mit mesenchymalen Stammzellen bei Multisystematrophie: Systematische Übersichtsarbeit, Studienzusammenfassung 2026

Medizinische Referenzen

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