Was 640 Nachsorgeformulare nach einer Stammzellbehandlung bei Zerebralparese zeigen

Etwa 1 von 345 Kindern in den USA wurde mit Zerebralparese diagnostiziert, so eine Schätzung der CDC auf Grundlage von 8-Jährigen im Jahr 2010 (1, 2). Die CDC bezeichnet sie als die häufigste motorische Behinderung im Kindesalter. Eltern, die sich über eine Stammzellbehandlung für ihr Kind mit Zerebralparese informieren, stoßen meist auf Erfahrungsberichte. Ein Erfahrungsbericht beschreibt eine Familie und ein Ergebnis, meist ein gutes, und nennt keine Zahlen.

Dieser Artikel nennt die Zahlen aus den eigenen Unterlagen von Beike. Zwischen 2011 und 2026 hat Beike 640 Nachsorgeformulare zur Zerebralparese gesammelt. Sie betreffen 256 Patienten und 302 Behandlungszyklen. Die Familien füllten ein Ausgangsformular aus und danach weitere Formulare 1, 3, 6 und 12 Monate nach der Behandlung. Jedes Formular fragte, was sich bei einzelnen Symptomen, beim allgemeinen körperlichen Zustand und bei der Lebensqualität verändert hatte.

Die Formulare ergeben kein einheitliches Gesamtergebnis. Einige Symptome wurden auf den meisten Formularen als verbessert angegeben. Gehen und Stehen, die Familien oft am meisten verändern möchten, wurden am seltensten als verbessert angegeben.

Um was für Daten es sich handelt

Die Formulare sind eine Beobachtungsdokumentation. Es gab keine Kontrollgruppe und keine Verblindung, daher lässt sich nicht wissen, was mit denselben Patienten ohne Behandlung geschehen wäre.

Die Behandlung ist keine von der FDA zugelassene Therapie. Kein Stammzellprodukt ist von der FDA für Zerebralparese oder eine andere neurologische Erkrankung zugelassen (3), und die Behandlung von Beike ist in den USA nicht verfügbar. Die folgenden Zahlen können auch nicht vorhersagen, wie ein einzelnes Kind reagieren wird.

Die Ergebnisse unterschieden sich stark je nach Symptom

Die Tabelle zeigt für jedes Symptom den Anteil der gültigen Antworten, die eine Verbesserung angaben. Leere Antworten sind nicht enthalten.

Gefragt wurde nach	Verbesserung angegeben	Antworten
Beweglichkeit	78%	580
Spastik (Muskelsteifigkeit)	76%	566
Kraft in Armen und Beinen	74%	585
Schlucken	68%	474
Sprache, bei Säuglingen Lallen	65%	458
Gleichgewicht	61%	567
Speichelfluss	56%	470
Stehen	46%	495
Gehen	39%	463

Etwa vier von fünf Antworten gaben eine leichtere Beweglichkeit an. Weniger als zwei von fünf gaben eine Veränderung beim Gehen an.

Spastik, Beweglichkeit und Kraft stehen oben in der Tabelle. Stehen und Gehen stehen mit großem Abstand unten. Für Eltern sagt diese Reihenfolge mehr als jede einzelne Prozentzahl, denn die Symptome wirken sich unterschiedlich stark auf den Alltag aus. Lockerere Oberschenkelbeuger können das Anziehen und Lagern erleichtern, ohne dass ein Kind im Gross Motor Function Classification System (GMFCS) von Stufe IV auf Stufe III rückt. Das GMFCS ist die fünfstufige Skala zur Einteilung der Mobilität bei Zerebralparese (4).

Angegebene Verbesserung je Symptom, mit der Zahl der Antworten auf jede Frage.

Die Zahl der Antworten unterscheidet sich von Frage zu Frage. Jedes Symptom wurde auf 458 bis 585 der 640 Formulare beantwortet. Das heißt, dass zwischen 9 und 28 Prozent der Formulare eine Frage leer ließen oder als nicht zutreffend markierten. Die Unterlagen zeigen nicht, welche Familien welche Fragen übersprungen haben oder warum.

Viele Formulare gaben keine Veränderung an, einige wenige eine Verschlechterung

Die Formulare enthalten auch Antworten wie keine Verbesserung und Verschlechterung.

Beim Gehen wurde häufiger keine Verbesserung als eine Verbesserung angegeben, nämlich 61 Prozent gegenüber 39 Prozent. Beim Stehen war das Verhältnis fast ausgeglichen, 54 Prozent gaben keine Veränderung an. Der Speichelfluss unterscheidet sich von den anderen Symptomen. In 56 Prozent der Antworten wurde eine Verbesserung angegeben, aber 5,5 Prozent sagten, das Symptom sei schlechter als vor der Behandlung. Das ist die höchste Verschlechterungsrate im Datensatz. Bei den anderen Symptomen blieb die angegebene Verschlechterung unter 2 Prozent.

Verbessert, unverändert oder schlechter, je Symptom.

Die Lebensqualität wurde besser bewertet als die motorische Funktion

Die Formulare fragen in zwei getrennten Fragen nach dem allgemeinen körperlichen Zustand und nach der Lebensqualität. Über alle gültigen Antworten hinweg gaben 82 Prozent eine Verbesserung des körperlichen Zustands an und 84 Prozent eine der Lebensqualität. Der Wert für die Lebensqualität liegt etwas über dem für den körperlichen Zustand und deutlich über den Werten für Gehen oder Stehen.

Dafür gibt es zwei plausible Erklärungen. Die Pflege kann in einer Weise leichter geworden sein, die eine Frage zur motorischen Funktion nicht erfasst, etwa durch bessere Lagerung, leichtere Transfers, Therapiesitzungen, die das Kind besser verträgt, oder ein Kind, das sich mehr beteiligt. Die zweite Erklärung ist die Erwartung. Eltern, die Geld, Hoffnung und einen langen Flug in eine Behandlung gesteckt haben, suchen tendenziell intensiv nach Fortschritten, und die Lebensqualität ist der subjektivste Punkt auf dem Formular. Die Zahlen sind mit beiden Erklärungen vereinbar und schließen keine von beiden aus.

Spätere Formulare gaben nicht mehr Verbesserung an

Wenn sich der Nutzen der Behandlung im Lauf der Zeit stetig aufbauen würde, sähen spätere Formulare besser aus als frühere. Das tun sie nicht.

Die angegebene Verbesserung des allgemeinen körperlichen Zustands sinkt über die Nachsorgezeitpunkte leicht, von 84,5 Prozent auf dem Ausgangsformular auf 83,0, 82,4 und 81,4 Prozent und dann auf 79,6 Prozent nach 12 Monaten. Die Lebensqualität verläuft in die andere Richtung und weniger gleichmäßig. Sie beginnt bei 75,5 Prozent, steigt auf 81,8 und 82,5 Prozent, erreicht nach 6 Monaten mit 89,1 Prozent ihren Höchstwert und liegt nach 12 Monaten bei 85,3 Prozent.

Angegebene Verbesserung des allgemeinen körperlichen Zustands und der Lebensqualität zu jedem Nachsorgezeitpunkt.

Jeder Nachsorgezeitpunkt besteht aus anderen Formularen. Dieselben Kinder wurden nicht über alle fünf Zeitpunkte verfolgt, deshalb zeigt das Diagramm keinen Verlauf. Familien, die wenig Veränderung sahen, haben möglicherweise auch seltener weiter Formulare eingeschickt, was die späteren Werte nach oben treiben würde. Das Diagramm ist ein Grund, zu fragen, was nach 6 und 12 Monaten zu erwarten ist, und sollte nicht als Prognose gelesen werden.

Die Rehabilitation könnte einen Teil des Ergebnisses erklären

Ein pädiatrischer Neurologe, der diese Ergebnisse liest, würde auf die Rehabilitation verweisen. Das Zerebralparese-Programm von Beike ist mehr als eine Stammzellinfusion. Es kombiniert eine Zellbehandlung in mehreren Injektionen mit einem Kurs intensiver täglicher Rehabilitation, und Rehabilitation hat eigene Wirkungen. Eine systematische Übersicht über Interventionen bei Kindern mit Zerebralparese fand gute Belege dafür, dass Krafttraining die Muskelkraft verbessert und dass intensives, aufgabenspezifisches motorisches Training die motorische Funktion verbessert (5). In der unten beschriebenen Studie der Duke University gewannen auch die Kinder, die ein Placebo erhielten, über ein Jahr mehr motorische Funktion, als für ihr Alter und ihren Schweregrad zu erwarten war. Die Autoren vermuteten, dass dies die Therapien widerspiegeln könnte, die diese Kinder erhielten (6).

Die auf den Formularen angegebenen Verbesserungen könnten daher von mehreren Wochen intensiver Rehabilitation stammen, mit oder ohne Zellen. Dieser Datensatz kann die beiden nicht trennen, und niemand sollte auf dieser Grundlage behaupten, die Zellen hätten die angegebenen Veränderungen verursacht.

Tägliche Rehabilitation, etwa Ergotherapie, ist Teil des Behandlungsprogramms.

Was die US-Forschung gefunden hat

Die relevanteste amerikanische Arbeit stammt von der Duke University, wo das Team von Dr. Joanne Kurtzberg kontrollierte Studien zur Zelltherapie mit Nabelschnurblut bei Zerebralparese durchgeführt hat. In einer placebokontrollierten Phase-II-Studie wurden 63 Kinder im Alter von 1 bis 6 Jahren randomisiert einer einmaligen Infusion mit ihrem eigenen Nabelschnurblut (32 Kinder) oder einem Placebo (31 Kinder) zugeteilt (6). Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt nicht. Nach einem Jahr waren die Werte auf der motorischen Funktionsskala GMFM-66 in der Nabelschnurblutgruppe im Durchschnitt um 7,5 Punkte gestiegen und in der Placebogruppe um 6,9 Punkte, ein Unterschied, der statistisch nicht signifikant war. Eine explorative Analyse fand ein dosisabhängiges Signal. Die 9 Kinder, die mindestens 20 Millionen Zellen pro Kilogramm Körpergewicht erhielten, verbesserten sich im Median um 4,3 Punkte mehr, als für ihr Alter und ihren Schweregrad zu erwarten war. Die Placebogruppe verbesserte sich um 2,2 Punkte mehr als erwartet, und die Gruppe mit niedrigerer Dosis blieb 1,9 Punkte unter der Erwartung. Die Dosis wurde nicht zufällig zugewiesen, und die Gruppe mit hoher Dosis war klein.

Eine spätere offene randomisierte Studie desselben Teams, 2022 in Developmental Medicine & Child Neurology veröffentlicht, testete mesenchymale Stromazellen aus Spender-Nabelschnurblut und Nabelschnurgewebe bei 91 Kindern (7). Ihre Autoren kamen zu dem Schluss, dass Nabelschnurblut in einer randomisierten, verblindeten, placebokontrollierten Studie weiter untersucht werden sollte.

Die bisherige Evidenz ist gemischt und hängt von der Dosis ab. Sie stammt zudem aus Studien, die unter ganz anderen Bedingungen liefen als ein Behandlungspaket, das Zellen mit intensiver Rehabilitation kombiniert.

Auch die US-Behörden haben Position bezogen. Die FDA erklärt, dass die einzigen in den USA zugelassenen Stammzellprodukte blutbildende Stammzellen aus Nabelschnurblut sind und dass diese für Erkrankungen zugelassen sind, die die Bildung von Blut betreffen, und für keinen anderen Zweck (3). Die Behörde hat Warnschreiben und andere Schreiben an Unternehmen, Kliniken und Gesundheitsdienstleister geschickt, die nicht zugelassene Stammzellprodukte anbieten (8). 2018 schloss die Federal Trade Commission einen Vergleich mit einem kalifornischen Arzt und seinen beiden Unternehmen wegen unbelegter Behauptungen, eine „Amnion-Stammzelltherapie“ könne Erkrankungen wie Zerebralparese behandeln (9).

Jede Familie, die eine Behandlung im Ausland erwägt, sollte zuerst den ISSCR Guide to Stem Cell Treatments (10) lesen und auf ClinicalTrials.gov nach US-Studien suchen, die Teilnehmer aufnehmen.

Was diese Unterlagen zeigen können und was nicht

Die Unterlagen können weder die Wirksamkeit schätzen noch belegen, dass Stammzellen eine Veränderung verursacht haben, noch ein individuelles Ergebnis vorhersagen.

Sie können Erwartungen genauer einordnen als ein Erfahrungsbericht. Die Formulare zeigen eine Bandbreite. Manche Funktionen wurden oft als verbessert angegeben, manche selten, und eine kleine Gruppe von Familien gab an, dass sich ein Symptom verschlechtert hat. Für eine Familie, die diese Entscheidung abwägt, sind konkrete Fragen nützlich. Was hat sich bei Kindern auf der GMFCS-Stufe meines Kindes verändert? Welcher Anteil der Familien gab keine Veränderung bei der Funktion an, die mir am wichtigsten ist? Wie viel der angegebenen Verbesserung könnte allein die Rehabilitation erklären?

Diese Fragen sollten auch dem eigenen Neurologen der Familie gestellt werden, nicht nur einer Klinik.

Quellen

1. Durkin MS, Benedict RE, Christensen D, Dubois LA, Fitzgerald RT, Kirby RS, et al. Prevalence of cerebral palsy among 8-year-old children in 2010 and preliminary evidence of trends in its relationship to low birthweight. Paediatr Perinat Epidemiol. 2016;30(5):496-510. doi:10.1111/ppe.12299
2. Centers for Disease Control and Prevention. Data and Statistics for Cerebral Palsy. Last reviewed 2 May 2022 (archived page). archive.cdc.gov/www_cdc_gov/ncbddd/cp/data.html. Accessed 2 October 2026.
3. U.S. Food and Drug Administration. Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies. Content current as of 8 April 2024. fda.gov. Accessed 2 October 2026.
4. Palisano R, Rosenbaum P, Walter S, Russell D, Wood E, Galuppi B. Development and reliability of a system to classify gross motor function in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 1997;39(4):214-223. doi:10.1111/j.1469-8749.1997.tb07414.x
5. Novak I, Morgan C, Fahey M, Finch-Edmondson M, Galea C, Hines A, et al. State of the Evidence Traffic Lights 2019: systematic review of interventions for preventing and treating children with cerebral palsy. Curr Neurol Neurosci Rep. 2020;20(2):3. doi:10.1007/s11910-020-1022-z
6. Sun JM, Song AW, Case LE, Mikati MA, Gustafson KE, Simmons R, et al. Effect of autologous cord blood infusion on motor function and brain connectivity in young children with cerebral palsy: a randomized, placebo-controlled trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(12):2071-2078. doi:10.1002/sctm.17-0102
7. Sun JM, Case LE, McLaughlin C, Burgess A, Skergan N, Crane S, et al. Motor function and safety after allogeneic cord blood and cord tissue-derived mesenchymal stromal cells in cerebral palsy: an open-label, randomized trial. Dev Med Child Neurol. 2022;64(12):1477-1486. doi:10.1111/dmcn.15325
8. U.S. Food and Drug Administration. FDA sends warning to company for selling unapproved umbilical cord blood and umbilical cord products that may put patients at risk. News release, 3 September 2019. fda.gov. Accessed 2 October 2026.
9. Federal Trade Commission. FTC Stops Deceptive Health Claims by a Stem Cell Therapy Clinic. Press release, 18 October 2018. ftc.gov. Accessed 2 October 2026.
10. International Society for Stem Cell Research. The ISSCR Guide to Stem Cell Treatments. February 2024. aboutstemcells.org/patient-guide. Accessed 2 October 2026.