Stammzellbehandlung bei Spina Bifida: Ablauf, für wen sie infrage kommt und was die Ergebnisse zeigen

Ist die Stammzellbehandlung bei Spina Bifida wirksam?

Denken Sie über eine Stammzellbehandlung bei Spina Bifida nach?

Spina bifida ist eine angeborene neurologische Fehlbildung. Bisher gibt es keine Heilung, die die bestehende Nervenschädigung vollständig rückgängig machen kann. Die meisten Behandlungen sollen weitere neurologische Schäden und Komplikationen verhindern, Symptome lindern und Infektionen vorbeugen, um die Lebensqualität der Betroffenen zu verbessern. Die Stammzellbehandlung wird als Möglichkeit untersucht, diese Grenzen anzugehen. Kleine Studien berichten, dass sie einige der neurologischen Symptome der Spina bifida verbessern kann, darunter Bewegung, Muskelkraft und die Blasen- oder Darmfunktion (1, 2).

Lesen Sie weiter, um herauszufinden, ob eine Stammzellbehandlung bei Spina Bifida für Sie infrage kommt.

Ist die Stammzelltherapie eine Heilung für Spina Bifida?

Nein. Die Stammzelltherapie heilt Spina bifida nicht.

Die Nervenschädigung bei Spina bifida entsteht vor der Geburt, und weder eine Operation noch Stammzellen können sie vollständig rückgängig machen. Die veröffentlichten Studien und unsere eigenen Nachbeobachtungsdaten beschreiben eine Verbesserung bestimmter Funktionen, etwa der Blasen- und Darmkontrolle, der Beinkraft und des Empfindens, bei vielen Patienten, aber nicht bei allen. Ein klinischer Nutzen ist nicht garantiert, das Ausmaß der Verbesserung ist von Kind zu Kind sehr verschieden, und die Behandlung ist weiterhin experimentell (1, 2).

Was die neueste Forschung zeigt

Eine der für unseren Behandlungsansatz wichtigsten Studien erschien 2019 in Stem Cell Reviews and Reports. Sie umfasste 28 Kinder und Jugendliche mit Spina bifida, die intravenöse Infusionen mesenchymaler Stammzellen aus Wharton-Sulze erhielten. Von den 26 Kindern mit Nachbeobachtungsdaten zeigten laut Bericht 21 (81 %) eine gewisse Verbesserung ihres Gesundheitszustands und ihrer Lebensqualität. Berichtet wurden auch Verbesserungen bei Muskelkraft, Bewegung sowie Blasen- und Darmkontrolle, und einige Kinder wurden bei der Selbstversorgung etwas selbstständiger. Die Studie hatte jedoch keine Kontrollgruppe, und die Ergebnisse bewertete ein einzelner Studienneurologe, der von der Behandlung wusste. Sie kann daher nicht belegen, dass die Verbesserungen auf die Stammzellbehandlung zurückgehen. Gesponsert wurde die Studie von dem Unternehmen, das die Zellen hergestellt hatte (Studienzusammenfassung, 1).

Eine weitere Studie zur Behandlung nach der Geburt ist eine Studie aus Vietnam von 2023 mit 11 Kindern, deren Spina bifida operativ verschlossen war und die sowohl Blasen- als auch Darmprobleme hatten. Jedes Kind erhielt im Abstand von sechs Monaten zwei intrathekale Infusionen eigener mononukleärer Zellen aus dem Knochenmark. Die Zahl der Kinder, die beim Stuhlgang vollständige Hilfe brauchten, sank von 11 auf 3, und Urinverlust trat statt bei 9 nur noch bei 3 Kindern auf. Der Katheterbedarf blieb allerdings bei 10 der 11 Kinder unverändert. Die Zahl der Kinder, die selbstständig gehen konnten, stieg ebenfalls von 6 auf 8. Es gab keine Kontrollgruppe, die Studie war zu klein, um eine klinische Wirksamkeit zu belegen, und es wurden nur deskriptive Statistiken berichtet (Studienzusammenfassung, 2).

Am meisten Beachtung fand die CuRe-Studie, 2026 in The Lancet veröffentlicht. Chirurgen der UC Davis ergänzten die Standardoperation, bei der die Wirbelsäule vor der Geburt verschlossen wird, um ein Pflaster mit mesenchymalen Stammzellen aus der Plazenta eines Spenders. Bei den ersten sechs Babys ließ sich das Pflaster erfolgreich aufbringen. Bei der Geburt wurde bei keinem Baby ein Austritt von Rückenmarksflüssigkeit, eine Infektion, eine aufgehende Wunde oder ein Tumor festgestellt, und die Hernierung des Rautenhirns bildete sich bei allen sechs zurück. Die Veröffentlichung berichtet nur Ergebnisse zum Zeitpunkt der Geburt (erste Sicherheitsergebnisse). Ob die zusätzlichen Stammzellen Bewegung, Blasen- oder Darmfunktion über die fetale Operation allein hinaus verbessern, ist noch nicht bekannt. Die Nachbeobachtung läuft bis zum Alter von sechs Jahren, und eine größere Phase mit 35 Patienten hat begonnen. Diese Behandlung erfolgt während der fetalen Operation und kann einem Kind nach der Geburt derzeit nicht auf die gleiche Weise gegeben werden (Studienzusammenfassung, 3).

Zellen aus der Nabelschnur, die Zellart, die wir verwenden, wurden auch in experimentellen Tiermodellen der Spina bifida getestet. Eine Studie von 2024 an Lammfeten, veröffentlicht in BJOG, fand 24 Stunden nach der Geburt bessere Bewegung und Kontinenz, mehr große Nervenzellen im Rückenmark und weniger Narbengewebe um das Rückenmark nach einer Behandlung mit einem Pflaster, das mesenchymale Stammzellen aus der Nabelschnur von Spenderschafen trug. Lebend geboren wurden allerdings nur neun Lämmer (Studienzusammenfassung, 4). Eine weitere Studie von 2024 mit menschlichen Nabelschnurzellen fand mehr überlebende große Nervenzellen im Rückenmark, während der Unterschied in den Bewegungswerten keine statistische Signifikanz erreichte (Studienzusammenfassung, 5). Eine Studie aus Deutschland von 2026 zeigte außerdem, dass sich ein gebrauchsfertiges Produkt aus menschlichen UC-MSCs bei der fetalen Wirbelsäulenoperation an Lämmern direkt auf das Rückenmark aufbringen lässt. Nur drei der sieben operierten Lämmer überlebten jedoch bis zur Geburt, zu wenige, um behandelte und unbehandelte Tiere zu vergleichen (Studienzusammenfassung, 6). Eine systematische Übersichtsarbeit von 2021 über 26 präklinische Studien berichtete ermutigende Ergebnisse, die weitere Forschung zur Stammzellbehandlung der Spina bifida stützen. Keine der eingeschlossenen Studien verwendete allerdings Nabelschnurzellen, und die meisten hatten ein hohes Verzerrungsrisiko (Studienzusammenfassung, 7).

Ein französisches Studienprotokoll von 2026 (PRIUM-Cell) beschreibt, wie Pflaster mit MSCs aus der Nabelschnur bei der fetalen Operation in 13 Schwangerschaften getestet werden sollen. Ergebnisse liegen noch nicht vor (Studienzusammenfassung, 8). Eine Übersichtsarbeit von 2026 in Seminars in Pediatric Surgery vom Team der CuRe-Studie beschreibt, wie Stammzellen und Pflaster mit der fetalen Operation kombiniert werden. Sie hält fest, dass die offene fetale Operation, wie sie in der MOMS-Studie getestet wurde, die am besten untersuchte Behandlung bleibt, während Stammzellen vor der Geburt bisher nur bei sechs Babys auf Sicherheit geprüft wurden (Studienzusammenfassung, 9). Eine weitere Übersichtsarbeit von 2026 zum Forschungsfeld erörtert, wie Stammzellen und Biomaterialien geschädigtes Rückenmarksgewebe schützen und reparieren könnten. Sie hält aber fest, dass Stammzellansätze bei der fetalen Operation trotz vielversprechender Tierergebnisse noch weit vom klinischen Routineeinsatz entfernt sind (Studienzusammenfassung, 10).

Zusammengefasst haben kleine Studien zur Stammzellbehandlung nach der Geburt bei einigen Patienten ermutigende Verbesserungen berichtet, vor allem bei der motorischen Funktion, der Darm- und Blasenkontrolle und der Lebensqualität. Auch die erste Studie am Menschen mit Behandlung vor der Geburt hat vielversprechende erste Sicherheitsergebnisse gemeldet. Eine kontrollierte Studie gibt es bisher jedoch nicht. Alle unsere Zusammenfassungen stehen in der Übersicht der Studienzusammenfassungen zu Spina Bifida (1, 2, 3).

Wer kommt für eine Stammzellbehandlung bei Spina Bifida infrage?

• Nach dem operativen Verschluss: Eine frühe Operation zum Verschluss des Defekts bleibt die erste und wichtigste Behandlung der offenen Spina bifida. Danach kann eine Stammzelltherapie im Einzelfall geprüft werden, für die neurologischen Probleme, die die Operation nicht behebt. Eine Stammzellbehandlung vor der Geburt bieten wir nicht an. Sie gibt es nur in klinischen Studien wie CuRe (3, 11).
• Zeitpunkt: Auf Grundlage der Studien, die Kinder unterschiedlichen Alters behandelten, empfehlen wir in der Regel, die Stammzelltherapie früh nach Diagnose und operativer Stabilisierung anzustreben, im Säuglings- oder frühen Kindesalter, bevor sich das Zeitfenster der Entwicklung des Nervensystems schließt. Das optimale Alter für eine Stammzellbehandlung ist allerdings noch nicht geklärt, und in der größten Studie zur Behandlung nach der Geburt sagte das Alter das Ansprechen nicht voraus (1). Auch ältere Kinder können beurteilt werden.
• Begleiterkrankungen: Spina bifida geht häufig mit Hydrozephalus, einer Chiari-II-Malformation und Blasen- oder Darmfunktionsstörungen einher. Die medizinische Prüfung berücksichtigt all dies, auch ob ein Shunt vorhanden ist und funktioniert. Frühere Operationen an der Wirbelsäule, ein Tethered-Cord-Syndrom und die Sicherheit der intrathekalen Gabe müssen ebenfalls bedacht werden (12, 13).
• Medizinische Stabilität: Patienten mit aktiven Infektionen, unkontrolliertem Hydrozephalus, Verdacht auf Shuntprobleme oder einer kürzlichen neurologischen Verschlechterung brauchen möglicherweise eine weitere Abklärung oder Stabilisierung, bevor eine Behandlung infrage kommt.
• Was Sie erwarten können: Am beständigsten werden Fortschritte bei der Darm- und Blasenfunktion sowie bei Beinkraft und motorischer Funktion berichtet. Das Ausmaß der Verbesserung ist unterschiedlich, und kein bestimmter Nutzen kann garantiert werden (1, 2).

Über die Eignung wird im Einzelfall entschieden. Jede Anfrage geht an unsere medizinische Abteilung. Sie prüft den Gesundheitszustand des Patienten über unser Online-System zur medizinischen Beurteilung und empfiehlt erst dann einen bestimmten Behandlungsort und ein Protokoll. Wir empfehlen, vor Ihrer Entscheidung mit unseren Fachleuten zu sprechen, damit Sie wissen, was in Ihrem Fall realistisch zu erwarten ist.

Schicken Sie uns die medizinischen Unterlagen, und unser Team meldet sich bei Ihnen.

Wer kommt für die Behandlung möglicherweise nicht infrage?

Jeder Patient wird von unserem medizinischen Team individuell geprüft, bevor eine Behandlung angenommen wird. Die Behandlung kann abgelehnt, verschoben oder von einer zusätzlichen ärztlichen Untersuchung abhängig gemacht werden, wenn eine Erkrankung vorliegt, die die Risiken der Stammzellgabe, der intravenösen Infusion, der Sedierung oder der Lumbalpunktion erhöhen könnte. Ähnliche Sicherheitsüberlegungen dienten auch in veröffentlichten klinischen Studien zur Zelltherapie bei Spina bifida als Ausschlusskriterien (2, 13).

Mögliche Gründe für einen Ausschluss oder eine vorübergehende Verschiebung sind:

• Eine aktive Infektion, Fieber oder eine andere akute Erkrankung zum geplanten Behandlungszeitpunkt
• Unkontrollierte oder kürzlich aktive Krampfanfälle, ein instabiler Hydrozephalus, der Verdacht auf eine Fehlfunktion des VP-Shunts, eine symptomatische Chiari-II-Malformation oder eine andere neurologische Erkrankung, die das Risiko der Behandlung oder des Eingriffs erhöhen kann
• Ein früherer Verschluss oder eine andere Operation an der Wirbelsäule, ein Tethered-Cord-Syndrom oder deutliche Fehlbildungen der Wirbelsäule, die vor einer intrathekalen Gabe weiter abgeklärt werden müssen (13)
• Eine offene oder nicht verheilte Wunde oder eine Hautinfektion in der Nähe der vorgesehenen Punktionsstelle (13)
• Eine aktive Krebserkrankung oder eine frühere Krebserkrankung, die vor der Behandlung weiter ärztlich beurteilt werden muss
• Eine schwere oder unkontrollierte Funktionsstörung von Herz, Lunge, Leber, Nieren oder einem anderen wichtigen Organ
• Deutliche Störungen der Blutgerinnung oder eine andere Erkrankung, die eine Lumbalpunktion unsicher machen kann
• Ein schwerer Immundefekt, eine Autoimmunerkrankung, die eine immunsuppressive Behandlung erfordert, oder eine andere bedeutende Erkrankung des Immunsystems, die individuell ärztlich beurteilt werden muss
• Schwere allergische Reaktionen in der Vorgeschichte, besonders auf Blut oder biologische Produkte, wenn sie für die geplante Behandlung von Bedeutung sind. Da Latexallergien bei Spina bifida häufig sind, sollten alle Patienten mit Spina bifida in einer latexfreien Umgebung behandelt werden (14)
• Eine Erkrankung, die eine intravenöse Infusion, eine Sedierung oder eine intrathekale Gabe unsicher macht
• Jede andere bedeutende Erkrankung, bei der unser medizinisches Team die möglichen Risiken der Behandlung für größer hält als den erwarteten Nutzen

Dies sind allgemeine Sicherheitsüberlegungen und nicht in jedem Fall absolute Ausschlussgründe. Bei manchen Erkrankungen muss die Behandlung nur verschoben werden, bis sich der Patient erholt hat oder medizinisch stabil ist. Bei anderen sind zusätzliche Untersuchungen oder eine Anpassung des Behandlungsprotokolls nötig. Insbesondere kann für manche Patienten eine intravenöse Gabe geeignet sein, eine intrathekale Injektion aber nicht. Über die endgültige Eignung wird individuell entschieden, nach Prüfung der Krankengeschichte, des aktuellen Zustands, der Medikamente, früherer Operationen an der Wirbelsäule, des neurologischen Befunds, der Vorgeschichte zu Hydrozephalus oder Shunt, einer Chiari-II-Malformation, der relevanten Bildgebung, der Laborwerte und der relevanten medizinischen Berichte (12, 13).

Welcher Anteil der Anfragen wird abgelehnt?

Eine Gesamtquote für Annahmen oder Ablehnungen veröffentlichen wir derzeit nicht. Jede Anfrage wird individuell geprüft. Manche Patienten werden sofort angenommen. Bei anderen sind zusätzliche medizinische Informationen, die Behandlung einer bestehenden Erkrankung, eine Phase neurologischer oder allgemeiner medizinischer Stabilität oder eine Anpassung des vorgesehenen Protokolls nötig, oder sie kommen letztlich nicht für die Behandlung infrage.

Wie die Stammzelltherapie bei Spina Bifida wirkt

Stammzellen sind Zellen, die sich selbst erneuern und sich je nach Typ zu verschiedenen spezialisierten Zelltypen entwickeln können. Die mesenchymalen Stammzellen in unserer Behandlung sind multipotent. Sie können sich also zu bestimmten spezialisierten Zelltypen entwickeln und, was besonders wichtig ist, biologische Signale abgeben, die das umliegende Gewebe beeinflussen können (5, 7).

Stammzellen von einem Spender wirken daher vermutlich vor allem über die Freisetzung von Wachstumsfaktoren und anderen biologischen Signalen, die überlebende Nervenzellen schützen und die Gewebereparatur unterstützen können, und nicht dadurch, dass sie die geschädigten Neuronen bei Spina bifida und anderen Neuralrohrdefekten (NTDs) direkt ersetzen. Die Stammzelltherapie hat neue Hoffnung geweckt, die neurologischen Symptome der Spina bifida zu verbessern und den Patienten so eine bessere Lebensqualität zu ermöglichen (5, 7).

Die Forschung zu Stammzellen bei Spina bifida deutet darauf hin, dass sie über den direkten Gewebeersatz hinaus mehrere zusätzliche Vorteile bieten könnten, darunter (5, 7):

• Unterstützung und Schutz geschädigter Neuronen: MSCs ersetzen Neuronen des Rückenmarks nicht direkt, sondern können überlebende Nervenzellen schützen, ihre Funktion unterstützen und ein günstigeres Umfeld für neuronale Reparatur und Neuroplastizität schaffen (4).
• Mehr neurotrophe Faktoren, die Überleben, Wachstum und Funktion von Nervenzellen unterstützen (z. B. der Wachstumsfaktor BDNF (brain-derived neurotrophic factor) und der Hepatozyten-Wachstumsfaktor HGF). Diese Faktoren können das Überleben und die Funktion von Nervenzellen im geschädigten oder betroffenen Rückenmarksgewebe vor Ort unterstützen.
• Beeinflussung des Immunsystems und der anhaltenden Entzündung: Stammzellen setzen verschiedene Signalmoleküle frei, die Immunreaktionen regulieren und Entzündungen verringern können. Das kann weitere Schäden am empfindlichen Nervengewebe begrenzen.
• Bessere Blutversorgung des Nervensystems: durch die Bildung neuer Blutgefäße (Neovaskularisation/Angiogenese), angeregt durch die Freisetzung von Gefäßwachstumsfaktoren (z. B. VEGF). Eine bessere Durchblutung kann das Überleben von Nervenzellen und die Gewebereparatur unterstützen.
• Schutz vor Zelltod: durch die Freisetzung von Stoffen, die die Apoptose, den programmierten Zelltod, hemmen können. Das kann überlebende Nervenzellen vor weiteren Schäden schützen.
• Weniger Narbengewebe (Fibrose): Einige Tierstudien berichteten nach einer Stammzellbehandlung von weniger Narbengewebe um das Rückenmark, in einer Studie signifikant, in einer anderen als nicht signifikanter Trend. Das könnte das umliegende Nervengewebe erhalten und die neurologische Funktion unterstützen (4, 5).

In den letzten zwei Jahrzehnten haben zahlreiche Tierstudien die Wirksamkeit und Sicherheit einer Stammzellbehandlung in utero (während der Schwangerschaft) untersucht, mit ermutigenden Befunden zum Erhalt von Nervenzellen, zur motorischen Funktion und zur Gewebereparatur. Für die Anwendung am Menschen sind jedoch weitere Studien nötig, die eine eindeutige Wirksamkeit belegen (7).

Die ersten Ergebnisse der CuRe-Studie, der ersten von der FDA genehmigten Studie einer Stammzelltherapie vor der Geburt bei Spina bifida, erschienen 2026 und sind oben zusammengefasst. Sie umfassen erste Sicherheitsbefunde bei sechs Babys, die Ergebnisse zum funktionellen Nutzen stehen noch aus. Eine Stammzellbehandlung vor der Geburt gibt es nur in klinischen Studien (3, 8). Deshalb können wir trotz der Tierergebnisse zu Stammzellinjektionen in utero weiterhin nur die herkömmliche Stammzelltherapie nach der Geburt anwenden, wo Stammzellen bei verschiedenen neurologischen Erkrankungen bereits umfassend eingesetzt wurden.

Vorteile der Stammzelltherapie bei Spina Bifida

Ein Großteil der neueren Forschung befasst sich mit der Gabe von Stammzellen an Feten während der vorgeburtlichen Operation. Einige kleine Studien haben aber auch die Stammzellgabe nach der Geburt untersucht. Dazu gehören ein Bericht von 2018 über zwei Kinder, eine Studie von 2019 mit 28 Kindern, die MSCs aus Wharton-Sulze erhielten, und eine Studie von 2023 mit 11 Kindern, die mononukleäre Zellen aus dem Knochenmark erhielten (1, 2, 15).

Bei Menschen mit Spina bifida wurde die Stammzelltherapie mit berichteten Verbesserungen in folgenden Bereichen in Verbindung gebracht (1, 2, 15):

• Darmkontrolle
• Blasenkontrolle
• Kraft und Stärke der Beine
• Kontrolle und Bewegung der Beine
• Blasen- und Darmempfinden
• Grobmotorische Entwicklung
• Funktionelle Fähigkeiten und Alltagsaktivitäten
• Lebensqualität

In der Studie von 2019 zeigten laut Bericht 21 von 26 Kindern (81 %) mit Nachbeobachtungsdaten eine gewisse Verbesserung ihres Gesundheitszustands und ihrer Lebensqualität, und 10 Kinder (38 %) wurden bei der Selbstversorgung etwas selbstständiger. Auch die Studie von 2023 berichtete Verbesserungen der Darm- und Blasenfunktion: Die Zahl der Kinder, die beim Stuhlgang vollständige Hilfe brauchten, sank von 11 auf 3, die Zahl der Kinder mit Urinverlust von 9 auf 3. In unserer eigenen klinischen Erfahrung haben wir bei Patienten mit Spina bifida nach einer Stammzellbehandlung ähnliche Verbesserungen beobachtet. Diese Befunde und Beobachtungen belegen jedoch nicht, dass die Verbesserungen auf die Stammzellbehandlung zurückgehen, und die Ergebnisse können von Patient zu Patient sehr unterschiedlich sein (1, 2).

Mögliche Verbesserungen nach einer Stammzelltherapie bei Spina Bifida

Wie werden Verbesserungen nach einer Stammzellbehandlung beurteilt?

Bei Beike ist die Beurteilung der Fortschritte nach der Stammzelltherapie für uns ein wichtiger Teil der Behandlung. Vor der Behandlung prüft unser medizinisches Team die Krankengeschichte, den aktuellen neurologischen Zustand und die funktionellen Fähigkeiten des Patienten, um einen Ausgangswert für den Vergleich in der Nachbeobachtung festzulegen.

Mögliche Verbesserungen werden je nach Alter, Zustand und Symptomen des Patienten in mehreren Bereichen beurteilt:

• Blasen- und Darmfunktion: Veränderungen der Harn- und Darmkontrolle, Inkontinenzepisoden, Verstopfung und der Bedarf an Katheterisierung oder anderen Maßnahmen für Blase und Darm (12).
• Muskelkraft und Empfinden der Beine: Veränderungen der Beinkraft, der Bewegungskontrolle und des Empfindens, die durch neurologische Untersuchungen und Beurteilungen in der Rehabilitation erfasst werden können.
• Grobmotorische Funktion und Mobilität: Veränderungen beim Sitzen, Stehen, Gehen, beim Gleichgewicht und bei der Fähigkeit, sich selbstständig oder mit Hilfe fortzubewegen (16).
• Alltagsaktivitäten: Veränderungen der Fähigkeit, Alltagsaktivitäten auszuführen, etwa Transfers, Anziehen und andere altersgerechte Tätigkeiten.
• Lebensqualität: Veränderungen bei Wohlbefinden, Selbstständigkeit, Teilhabe am Alltag und der vom Patienten oder der Familie berichteten allgemeinen Lebensqualität (17).

Bei Beike gibt es ein Nachbeobachtungsprogramm 1, 3, 6 und 12 Monate nach der Behandlung. Dabei prüfen wir die Fortschritte des Patienten anhand von Fragebögen, Beobachtungen der Familie und relevanten medizinischen oder Rehabilitationsberichten. Wenn medizinisch angezeigt, können auch weitere Untersuchungen wie eine urodynamische Messung oder neurologische Beurteilungen erwogen werden.

Wichtig ist: Die Verbesserungen können von Patient zu Patient verschieden sein, und manche Patienten bemerken nur geringe oder keine Veränderungen. Der Vergleich des Zustands vor und nach der Behandlung hilft uns, den Verlauf zu verfolgen. Eine beobachtete Verbesserung lässt sich aber nicht automatisch allein der Stammzelltherapie zuschreiben.

Sicherheit, Nebenwirkungen und Qualitätskontrolle der Zellen

Wie jede medizinische Behandlung kann auch die Stammzelltherapie Nebenwirkungen haben. Viele der berichteten kurzfristigen Reaktionen ähneln denen nach einer IV-Infusion oder Injektion, etwa Fieber, Kopfschmerzen, Übelkeit, vorübergehendes Unwohlsein oder eine allergische Reaktion. In den veröffentlichten Studien zur Stammzelltherapie bei Kindern mit Spina bifida waren die berichteten unerwünschten Ereignisse in der Regel leicht und vorübergehend, und schwere behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse wurden nicht berichtet (1, 2). Eine Übersichtsarbeit von 2026 über 42 randomisierte Studien mit intravenös gegebenen MSCs aus der Nabelschnur bei Erwachsenen fand, dass Fieber nach der Behandlung häufiger war. Andere Sicherheitssignale gab es nicht (18).

In der Studie von 2019 mit MSCs aus Wharton-Sulze bei 28 Kindern sah der Studienneurologe während oder kurz nach den Infusionen keine Reaktionen. Die Beschwerden, die Eltern in den folgenden Tagen berichteten, etwa Fieber, Kopfschmerzen, Übelkeit und emotionale Empfindlichkeit, waren leicht und vergingen ohne Behandlung (Studienzusammenfassung, 1). Die vietnamesische Studie von 2023 zur intrathekalen Behandlung berichtete bei 11 Kindern keine schweren und sieben leichte unerwünschte Ereignisse (Kopfschmerzen bei drei Kindern und je einmal Erbrechen, Fieber, Schmerzen in der Harnröhre und eine Schwellung an der Stelle der Knochenmarkentnahme). Alle klangen ohne weitere Behandlung ab (Studienzusammenfassung, 2). In der CuRe-Studie hatten die Babys keine Komplikationen, die den Zellen zugeschrieben wurden. Bei 4 der 6 Schwangerschaften kam es allerdings zu einem vorzeitigen Blasensprung, einem bekannten Risiko der fetalen Operation selbst (Studienzusammenfassung, 3, 11).

Unser Protokoll gibt die Zellen sowohl intravenös als auch per intrathekaler Injektion. Diese erfolgt nach einer Lumbalpunktion, einem Eingriff mit eigenen Risiken (am häufigsten Kopf- und Rückenschmerzen danach), die die behandelnden Ärzte vor Ihrer Einwilligung mit Ihnen besprechen. Bei Kindern nach einer Operation an der Wirbelsäule oder mit Tethered-Cord-Syndrom oder Shunt prüfen die Ärzte individuell, ob und wo eine Lumbalpunktion sicher möglich ist (13).

Zu den Zellen selbst: Dieselbe Übersichtsarbeit von 2026 zu intravenös gegebenen MSCs aus der Nabelschnur bei Erwachsenen fand keine Zunahme von Krebs oder abnormem Gewebewachstum. Die Nachbeobachtung war allerdings meist kurz, und längere Studien sind noch nötig (18).

Jede Zellcharge wird vor der Freigabe gescreent, zweimal getestet und ist über einen Code rückverfolgbar. Der vollständige Ablauf steht auf unserer Seite zu Standards und Zertifizierungen.

Wo die Behandlung stattfindet und nach welchen Vorschriften

Die Behandlung findet in Partnerkliniken in Bangkok, Thailand und in Dongguan, China statt. Sie ist von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) nicht zugelassen und wird in den USA nicht angeboten. Sie erfolgt nach den thailändischen und chinesischen Vorschriften für Zelltherapien, und die Zellen werden in Laboren mit CNAS-, GMP- und ISO-Akkreditierung hergestellt. Einzelheiten zu den Akkreditierungen und die Zertifikate finden Sie auf unserer Seite zu Standards und Zertifizierungen.

Unser Behandlungsprogramm im Detail

Bei Beike haben wir ein umfassendes Therapieprogramm entwickelt, das auf Patienten mit Spina bifida zugeschnitten ist. Unsere Behandlung besteht aus mesenchymalen Stammzellen aus der Nabelschnur (UCMSCs) und Stammzellen aus Nabelschnurblut (UCBSCs), begleitet von Physiotherapie zur Unterstützung der neurologischen Rehabilitation, der Bewegung, der Muskelkraft und der Alltagsaktivitäten.

Stammzellen aus der Nabelschnur stammen aus verschiedenen Quellen, darunter Nabelschnurgewebe und Nabelschnurblut. Nabelschnurgewebe enthält mesenchymale Stammzellen, Nabelschnurblut enthält blutbildende Stamm- und Vorläuferzellen. Beide Zellarten werden in der regenerativen Medizin untersucht.

Unser Stammzellprogramm für Spina bifida umfasst 6 bis 8 geplante Gaben von Stammzellen aus der Nabelschnur. Die Stammzellen werden auf zwei Wegen gegeben: intravenös über ein übliches Infusionssystem und per intrathekaler Injektion nach einer Lumbalpunktion. Beide Wege sind Teil unseres Behandlungsansatzes. Nach unserer klinischen Erfahrung ermöglichen diese beiden Wege eine höhere Wirksamkeit bei gleichzeitiger Sicherheit und möglichst geringer Belastung für den Patienten. Die intrathekale Gabe erfordert zudem eine individuelle ärztliche Beurteilung, besonders bei Patienten mit früheren Operationen an der Wirbelsäule, Tethered-Cord-Syndrom oder Hydrozephalus. Sie ist nicht für jeden Patienten geeignet.

Fallstudie - Stammzellbehandlung bei Spina Bifida

Die Erkrankung verursacht bei dem 5-jährigen Mädchen mehrere Symptome. Am stärksten belasten sie eine Blasenfunktionsstörung, fehlendes Empfinden und fehlende Kraft, sodass sie ohne Hilfe weder krabbeln noch gehen kann. In der Hoffnung, Anastasias Symptome zu verbessern und ihr mehr Selbstständigkeit zu geben, kam ihre Familie für eine Stammzellbehandlung nach Thailand. Vor der Rückkehr in die USA sprachen Anastasias Mutter und Schwester über Anastasias Spina bifida, die Stammzellbehandlung und die Verbesserungen, die sie erlebt hatten.

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Häufig gestellte Fragen

Q.Kann eine Stammzelltherapie Spina bifida heilen?

A.

Nein. Die Stammzelltherapie ist keine Heilung für Spina bifida. Die Nervenschädigung beginnt vor der Geburt und lässt sich nicht vollständig rückgängig machen. Studien und unsere eigenen Nachbeobachtungsdaten beschreiben eine Verbesserung bestimmter Funktionen, etwa der Blasen- und Darmkontrolle, der Beinkraft und des Empfindens, bei vielen, aber nicht allen Patienten. Eine Verbesserung kann nicht garantiert werden und ist von Patient zu Patient sehr verschieden. Die klinische Wirksamkeit wird weiterhin untersucht (1, 2).

Q.Ist die Stammzelltherapie bei Spina bifida von der FDA zugelassen?

A.

Nein. Die Stammzelltherapie bei Spina bifida ist von der US-amerikanischen Food and Drug Administration nicht zugelassen, und wir bieten sie in den USA nicht an. Die Behandlung findet in Partnerkliniken in Thailand und China nach den dortigen Vorschriften für Zelltherapien statt. Die Labore, die die Zellen herstellen, haben eine CNAS-, ISO- und GMP-Akkreditierung. Das ist nicht dasselbe wie eine FDA-Zulassung der Behandlung. Mehr dazu auf unserer Seite zu Standards und Zertifizierungen.

Q.Was ist Spina bifida?

A.

Spina bifida ist eine angeborene Fehlbildung, die entsteht, wenn sich die Wirbelsäule und die Strukturen um das Rückenmark in der frühen Schwangerschaft nicht richtig entwickeln oder schließen. Sie wird in der Regel zu den Neuralrohrdefekten (NTDs) gezählt, also Fehlbildungen der frühen Struktur, aus der sich Gehirn und Rückenmark entwickeln. Normalerweise schützen die Wirbelknochen das Rückenmark. Bei Spina bifida kann dieser Schutz unvollständig sein, und in schwereren Formen können auch Rückenmark und Nerven betroffen sein (12).

Spina bifida wird meist in drei Hauptformen beschrieben, daneben gibt es weitere, seltenere Formen. Der Schweregrad hängt davon ab, wie Rückenmark und umliegende Nerven betroffen sind:

• Spina bifida occulta: Die leichteste Form mit einer kleinen Lücke in der Wirbelsäule, meist ohne nennenswerte Nervenschädigung oder bemerkbare Symptome.

• Meningozele: Eine Form, bei der ein mit Flüssigkeit gefüllter Sack mit den Schutzhäuten des Rückenmarks durch eine Öffnung in der Wirbelsäule hervortritt, meist mit geringer oder ohne Nervenschädigung.

• Myelomeningozele: Die schwerste Form, bei der ein Teil des Rückenmarks und der Nerven betroffen ist, was erhebliche neurologische Probleme verursachen kann.

Andere, seltenere Formen können Rückenmark und Nerven ebenfalls beeinträchtigen, auch wenn der betroffene Bereich von Haut bedeckt ist. Die Auswirkungen der Spina bifida sind von Mensch zu Mensch sehr unterschiedlich, je nach Art, Lage und Schwere des Defekts der Wirbelsäule (12).

Q.Was sind die Symptome der Spina bifida?

A.

Die Symptome der Spina bifida hängen von Art und Schwere der Erkrankung und von der Höhe des betroffenen Wirbelsäulenabschnitts ab. Im Allgemeinen verursachen höher an der Wirbelsäule gelegene Defekte größere Schwierigkeiten bei Beinbewegung und Mobilität. Die Symptome sind jedoch von Mensch zu Mensch sehr unterschiedlich, und bei leichteren Formen wie der Spina bifida occulta gibt es oft keine bemerkbaren Symptome.

Je nachdem, wie stark Rückenmark und Nerven betroffen sind, können folgende Symptome und Begleitprobleme auftreten:

• Schwäche oder Lähmung der Beine: Schwierigkeiten, die Beine zu bewegen, zu stehen, zu gehen oder das Gleichgewicht zu halten.

• Vermindertes Empfinden: Teilweiser oder vollständiger Verlust des Gefühls in Beinen oder Füßen, was auch das Risiko unbemerkter Verletzungen oder Hautprobleme erhöhen kann.

• Blasenfunktionsstörung: Schwierigkeiten, das Wasserlassen zu kontrollieren, Harninkontinenz, unvollständige Blasenentleerung oder wiederkehrende Harnwegsinfekte.

• Darmfunktionsstörung: Verstopfung, Schwierigkeiten, den Stuhlgang zu kontrollieren, oder Stuhlinkontinenz.

• Orthopädische Probleme: Fehlstellungen von Füßen, Hüften oder Wirbelsäule, etwa Klumpfuß, Gelenkfehlstellungen oder Skoliose (Verkrümmung der Wirbelsäule).

Manche Kinder, besonders mit Myelomeningozele, haben auch neurologische Begleiterkrankungen wie einen Hydrozephalus (übermäßige Flüssigkeitsansammlung im Gehirn) oder eine Chiari-II-Malformation (eine Fehlbildung im unteren Teil des Gehirns). Diese können zusätzliche neurologische Probleme verursachen und Lernen, Aufmerksamkeit, Koordination oder Entwicklung beeinträchtigen. Viele Kinder mit Spina bifida sind jedoch normal intelligent, und die Auswirkungen sind von Mensch zu Mensch sehr verschieden.

Spina bifida besteht zwar von Geburt an, doch manche Symptome oder Komplikationen können sich entwickeln oder verändern, während das Kind wächst. Neue oder zunehmende Beinschwäche, Rückenschmerzen, Schwierigkeiten beim Gehen oder Veränderungen der Blasen- und Darmkontrolle sollten ärztlich abgeklärt werden, da sie auf Komplikationen wie ein Tethered-Cord-Syndrom hinweisen können (12, 16).

Q.Wie wird Spina bifida diagnostiziert?

A.

Spina bifida lässt sich oft bei den Ultraschalluntersuchungen in der Schwangerschaft erkennen, besonders beim Organscreening im zweiten Trimester, das meist um die 18. bis 22. Schwangerschaftswoche stattfindet (19, 20). Mit dem Ultraschall können Ärzte Wirbelsäule und Gehirn des Kindes untersuchen, Auffälligkeiten erkennen und Lage und Ausmaß des Defekts beurteilen. Eine große systematische Übersichtsarbeit von 2024 schätzte, dass bei Schwangerschaften mit niedrigem Risiko etwa 76 % der Fälle von Spina bifida durch eine einzelne Ultraschalluntersuchung im zweiten Trimester erkannt wurden. Die Erkennungsraten können jedoch schwanken, und leichtere Formen sind schwerer zu erkennen (19).

Ein Verdacht kann sich auch aus einem Bluttest der Mutter auf Alpha-Fetoprotein (AFP) ergeben. Das Kind bildet dieses AFP-Protein, das meist in den Blutkreislauf der Mutter gelangt. Ist der AFP-Wert zu hoch, kann das ein Hinweis auf Spina bifida sein. Ein erhöhter AFP-Wert ist jedoch nicht spezifisch für Spina bifida und muss weiter abgeklärt werden (10).

Ist eine weitere Abklärung nötig, können Ärzte einen detaillierteren Ultraschall oder eine fetale MRT empfehlen, um Wirbelsäule, Rückenmark und begleitende Fehlbildungen des Gehirns besser zu beurteilen. In ausgewählten Fällen kann auch eine Fruchtwasseruntersuchung (Amniozentese) empfohlen werden, bei der eine kleine Probe der Flüssigkeit um das Kind auf weitere Marker oder genetische Auffälligkeiten untersucht wird. Enthält auch diese Flüssigkeit viel AFP und Acetylcholinesterase, deutet das auf einen offenen Defekt hin, bei dem das Rückenmark nicht von Haut bedeckt ist (10).

Nach der Geburt können Ärzte Spina bifida durch eine körperliche und neurologische Untersuchung diagnostizieren. Schwerere Formen können als Öffnung oder Sack am Rücken des Babys sichtbar sein, während leichtere Formen manchmal erst später in der Kindheit oder im Erwachsenenalter erkannt werden. Bei Bedarf kann eine MRT von Wirbelsäule und Gehirn die Diagnose bestätigen und Rückenmark und umliegende Strukturen beurteilen (12).

Q.Welche Behandlungen gibt es derzeit für Spina bifida?

A.

Da Neuralrohrdefekte durch eine fehlerhafte Entwicklung des Neuralrohrs in der Schwangerschaft entstehen, sind die Behandlungsmöglichkeiten wie bei vielen anderen neurologischen Erkrankungen begrenzt. Die Behandlung der Spina bifida richtet sich nach Art, Schwere und den Komplikationen des einzelnen Patienten. Derzeit gibt es folgende Behandlungsmöglichkeiten:

• Operativer Verschluss nach der Geburt: Die Operation ist die wichtigste Behandlung für Babys, die mit offener Spina bifida (Myelomeningozele) geboren werden. Sie erfolgt meist in den ersten Tagen nach der Geburt, um den Defekt zu verschließen, die freiliegenden Nerven zu schützen und weitere Schäden zu verhindern. Eine bereits eingetretene Nervenschädigung kann die Operation jedoch nicht rückgängig machen (11).

• Operativer Verschluss vor der Geburt (fetale Chirurgie): Der vorgeburtliche operative Verschluss wurde in einer randomisierten klinischen Studie (der MOMS-Studie) untersucht und ist heute in spezialisierten Zentren für fetale Chirurgie eine etablierte Option für ausgewählte Fälle von Myelomeningozele. Er erfolgt meist vor der 26. Schwangerschaftswoche. Die Studie berichtete klinische Vorteile, darunter einen geringeren Bedarf an einer Behandlung des Hydrozephalus und bei einigen Kindern bessere motorische Ergebnisse als nach einer Operation nach der Geburt. Die fetale Operation birgt jedoch erhebliche zusätzliche Risiken für Mutter und Kind. Eine sorgfältige Auswahl der Patientinnen bleibt entscheidend, und sie ist nicht für jede Schwangerschaft geeignet (11).

• Behandlung neurologischer Komplikationen: Manche Patienten entwickeln einen Hydrozephalus (übermäßige Flüssigkeit im Gehirn), für den möglicherweise ein operativ eingesetzter Shunt nötig ist, der die Flüssigkeit ableitet. Andere Komplikationen wie ein Tethered-Cord-Syndrom können ebenfalls eine Operation erfordern, wenn sie zunehmende neurologische Symptome oder funktionelle Einschränkungen verursachen (12).

• Blasen- und Darmmanagement: Patienten mit Schwierigkeiten bei der Blasen- oder Darmkontrolle können von Medikamenten, regelmäßiger Blasenentleerung mit einem Katheter, Ernährungsanpassungen und strukturierten Darmmanagementprogrammen profitieren. In komplizierteren Fällen können weitere Eingriffe oder Operationen erwogen werden. Regelmäßige Kontrollen von Blasen- und Nierenfunktion sind ebenfalls wichtig, um langfristigen Komplikationen vorzubeugen (12).

• Physio- und Ergotherapie: Die Rehabilitation spielt eine wichtige Rolle, um Muskelkraft zu erhalten, Bewegung und Koordination zu verbessern, Gelenksteifigkeit vorzubeugen und Alltagsaktivitäten zu unterstützen. Je nach Bedarf des Patienten können auch Orthesen, Gehhilfen, Rollstühle oder orthopädische Operationen zur Behandlung gehören (16).

• Langfristige unterstützende Versorgung: Regelmäßige Nachsorge durch ein multidisziplinäres medizinisches Team ist in Kindheit und Erwachsenenalter wichtig. Dazu können neurologische, orthopädische, urologische und rehabilitative Versorgung gehören, zusammen mit der Kontrolle von Hautgesundheit, Mobilität und anderen Begleitkomplikationen (12, 17).

Diese Behandlungen können Gesundheit und Alltagsfunktionen deutlich verbessern, heilen die Spina bifida aber nicht vollständig. Die Behandlung zielt daher darauf ab, Komplikationen zu verhindern, die vorhandene neurologische Funktion zu erhalten und jedem Patienten die größtmögliche Selbstständigkeit zu ermöglichen.

Q.Welche Stammzellen eignen sich am besten zur Behandlung von Spina bifida?

A.

Verschiedene Arten von Stammzellen werden für neurologische Erkrankungen untersucht, darunter Spina bifida. Bisher hat keine gut kontrollierte klinische Studie die Sicherheit und Wirksamkeit verschiedener Stammzellarten speziell bei Spina bifida direkt verglichen. Wir können aber die verschiedenen Stammzellquellen zusammenfassen, die für neurologische Erkrankungen einschließlich Spina bifida untersucht wurden. Jede Zellart hat unterschiedliche biologische Eigenschaften, mögliche Vorteile und Grenzen (1, 2, 10).

Untersucht werden vor allem folgende Arten:

• Mesenchymale Stammzellen (MSCs): Diese Zellen lassen sich aus mehreren Quellen gewinnen, darunter Fettgewebe, Knochenmark, Plazenta, Fruchtwasser und Nabelschnurgewebe, das wir bei Beike verwenden. Sie können unter kontrollierten Laborbedingungen isoliert und vermehrt werden, um die benötigte Zellzahl zu erhalten. MSCs sind wegen ihrer immunmodulierenden, neuroprotektiven und parakrinen Eigenschaften besonders interessant. Experimentelle Studien und kleine klinische Berichte deuten auf einen möglichen neurologischen Nutzen bei Spina bifida hin (1, 4, 5).

• Stammzellen aus Nabelschnurblut (UCBSCs): Diese Zellen werden aus Nabelschnurblut gewonnen und enthalten vor allem blutbildende Stamm- und Vorläuferzellen. Sie wurden bei bestimmten neurologischen Erkrankungen untersucht, direkte klinische Belege für ihre Wirksamkeit bei Spina bifida sind aber weiterhin begrenzt.

• Mononukleäre Zellen aus dem Knochenmark (BMMNCs): Dies ist eine Mischung von Zellen aus dem Knochenmark, darunter Stamm- und Vorläuferzellen. Sie wurden bei mehreren neurologischen Erkrankungen untersucht. Eine kleine klinische Studie mit Kindern mit Spina bifida berichtete mögliche Verbesserungen der Blasen-, Darm- und motorischen Funktion. Größere kontrollierte Studien müssen diese Befunde jedoch bestätigen (2).

• Embryonale Stammzellen (ESCs): Eine weitere Art sind embryonale Stammzellen aus Embryonen im Frühstadium. Diese Zellen sind pluripotent und können sich zu vielen verschiedenen Zelltypen entwickeln, unter bestimmten Laborbedingungen auch zu Nervenzellen. Sie sind jedoch schwer zu gewinnen, und ihre Herkunft wirft ethische Fragen auf. Ihre klinische Anwendung erfordert außerdem eine sorgfältige Kontrolle der Differenzierung und des Tumorrisikos.

• Induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs): Diese Zellen entstehen, indem reife Körperzellen wie Haut- oder Blutzellen in einen pluripotenten Zustand zurückprogrammiert werden. Sie können sich zu verschiedenen Zelltypen entwickeln, darunter Neuronen und andere Zellen des Nervensystems. Für Krankheitsmodelle und die regenerative Forschung sind sie sehr wertvoll, ihre klinische Anwendung bei Spina bifida befindet sich aber noch in einem frühen Forschungsstadium.

• Neurale Stammzellen (NSCs): Auch diese Stammzellart wird für neurologische Erkrankungen untersucht, weil sie neurotrophe Faktoren bilden und sich unter geeigneten Bedingungen zu neuralen Zelltypen differenzieren kann. Ihre Wirksamkeit bei Spina bifida ist klinisch jedoch nicht belegt.

Nach sorgfältiger Abwägung aller Vorteile und Risiken jeder Zellart haben wir uns entschieden, mesenchymale Stammzellen aus der Nabelschnur (UC-MSCs) als Hauptquelle zu verwenden, da sie in der regenerativen Medizin umfassend untersucht wurden und ermutigende Sicherheits- und biologische Eigenschaften gezeigt haben. Zusätzlich verwenden wir gleichzeitig Zellen aus Nabelschnurblut (blutbildende Zellen), um von zwei Stammzellarten zu profitieren, die über verschiedene, sich ergänzende Mechanismen zur Neuroregeneration beitragen. Ob die Kombination beider Zellarten Patienten mit Spina bifida einen zusätzlichen Nutzen bringt, ist jedoch noch nicht belegt (18).

Neben der Quelle der Stammzellen gibt es auch mehrere Wege der Verabreichung. Klinische und experimentelle Forschung hat verschiedene Wege untersucht, darunter:

• Intravenös: Gabe in den Blutkreislauf über eine Infusion.

• Intrathekal: Gabe in die Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit (Liquor), die Gehirn und Rückenmark umgibt, über eine Lumbalpunktion.

Bei Beike kombinieren wir, wenn medizinisch angemessen, die intravenöse und die intrathekale Gabe als Teil unseres Behandlungsansatzes, um die besten Ergebnisse mit möglichst wenigen Nebenwirkungen zu erreichen.

Q.Welche Stammzellen verwenden wir zur Behandlung von Spina bifida?

A.

Bei Beike verwenden wir bei Spina bifida zwei Arten von Zellen aus der Nabelschnur: mesenchymale Stammzellen aus Nabelschnurgewebe (UC-MSCs) und Stammzellen aus Nabelschnurblut (UCBSCs). Diese Zellen stammen aus Nabelschnüren, die gesunde, medizinisch untersuchte Mütter nach der Geburt spenden. Die Spenderinnen werden medizinisch untersucht und auf Infektionskrankheiten getestet, und die gewonnenen Zellen werden unter kontrollierten Laborbedingungen aufbereitet und geprüft. Wie bereits erwähnt, verwenden wir beide Zellarten zusammen, um ihre möglicherweise sich ergänzenden biologischen Wirkungen zu nutzen.

Q.Wann ist der beste Zeitpunkt für eine Stammzelltherapie bei Spina bifida?

A.

Einen festen Zeitpunkt für die Stammzellbehandlung gibt es nicht. Wie bei vielen anderen neurologischen Erkrankungen und auf Grundlage der verfügbaren klinischen Studien zur Stammzelltherapie bei Kindern unterschiedlichen Alters empfehlen wir aber in der Regel, nach der Diagnose früh eine ärztliche Beurteilung einzuholen, sobald der Patient alle nötigen Operationen hinter sich hat und medizinisch stabil ist. Ein früheres Eingreifen könnte theoretisch Möglichkeiten bieten, die neurologische Entwicklung und Rehabilitation zu unterstützen, und die Stammzelltherapie wird auf ihr Potenzial untersucht, Nervenzellen zu schützen und weitere neurologische Schäden zu verringern. Der geeignetste Zeitpunkt wird daher individuell festgelegt, unter Berücksichtigung von Alter, neurologischem Zustand, früheren Operationen und allgemeiner medizinischer Stabilität des Patienten. Wie bei jedem Eingriff ist ein klinischer Nutzen nicht zu 100 % garantiert. Es ist sehr wichtig, vor dem Eingriff mit unseren Fachleuten zu sprechen, um mehr über den Ablauf und den möglichen Nutzen, die Unsicherheiten und die Risiken in Ihrem Fall zu erfahren (15).

Q.Welche Nebenwirkungen kann eine Stammzelltherapie bei Spina bifida haben?

A.

Keine Behandlung ist frei von möglichen Komplikationen, auch die Stammzelltherapie nicht. Trotz ihrer Neuheit zeigen unsere klinische Erfahrung und veröffentlichte klinische Studien, dass die Stammzelltherapie in der Regel gut vertragen wird und die meisten berichteten Nebenwirkungen leicht und vorübergehend sind. Dazu können Fieber, Kopfschmerzen, Übelkeit oder allergische Reaktionen gehören, ähnlich wie manche Reaktionen bei Bluttransfusionen oder anderen intravenösen Infusionen. In Studien speziell zur Stammzelltherapie bei Patienten mit Spina bifida wurden außerdem keine schweren behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse berichtet, und die beobachteten Nebenwirkungen waren in der Regel leicht und vorübergehend und vergingen ohne Behandlung. Zu bedenken sind auch mögliche Risiken der Verabreichung selbst, vor allem der Lumbalpunktion, die vorübergehend Kopf- oder Rückenschmerzen und selten schwerere Komplikationen verursachen kann. Die verfügbaren Sicherheitsergebnisse sind ermutigend, größere Studien und eine längere Nachbeobachtung sind aber noch nötig (1, 2, 13, 14).

Q.Welche Faktoren beeinflussen den Erfolg einer Stammzelltherapie bei Spina bifida?

A.

Wie bei vielen anderen neurologischen Erkrankungen kann das Ansprechen auf die Stammzelltherapie von Patient zu Patient verschieden sein. Mehrere Faktoren aufseiten des Patienten und der Behandlung könnten die Ergebnisse theoretisch beeinflussen.

Faktoren, die Ihr Ansprechen auf eine Stammzelltherapie bei Spina bifida beeinflussen können:

• Schwere der Spina bifida und verbliebene neurologische Funktion: Art der Spina bifida, Lage des Defekts, Ausmaß der Nervenschädigung und verbliebene neurologische Funktion sind bei der Beurteilung jedes Patienten wichtig. Diese Faktoren können Mobilität und Empfinden beeinflussen, die Blasenfunktion entspricht allerdings nicht immer der Höhe der Läsion (12, 16).

• Dosis/Anzahl der Stammzellen: Die Zahl der gegebenen Stammzellen kann bei der Behandlung ein wichtiger Faktor sein. Eine vorläufige Studie deutete auf einen möglichen Zusammenhang zwischen der Gesamtzelldosis pro kg Körpergewicht und dem Ansprechen hin, allerdings hatten Kinder mit mehr Zellen auch mehr Infusionen erhalten (1). Bei Beike Technology umfassen unsere Behandlungsprogramme in der Regel insgesamt etwa 120-340 Millionen Zellen, je nach Gewicht, Alter und individuellem Gesundheitszustand des Patienten.

• Weg/Methode der Verabreichung: Stammzellen können auf verschiedenen Wegen gegeben werden, darunter intravenöse Infusion und intrathekale Injektion. Diese Wege können zu unterschiedlicher Verteilung der Zellen und biologischer Aktivität führen. Die intrathekale Gabe wird untersucht, um Zellen näher an das zentrale Nervensystem zu bringen, während die Zellen bei intravenöser Gabe durch den Körper zirkulieren. Bei Beike Technology nutzen wir, wenn medizinisch angemessen, beide Wege als Teil unseres Behandlungsansatzes, um die größtmögliche Wirksamkeit zu erreichen. Ob die Kombination beider Wege bei Patienten mit Spina bifida bessere Ergebnisse bringt als ein Weg allein, müssen weitere Studien jedoch klären (1, 2, 13).

• Art der verwendeten Stammzellen: Verschiedene Stammzellarten haben unterschiedliche biologische Eigenschaften und mögliche therapeutische Anwendungen. Mesenchymale Stammzellen (MSCs) sind für neurologische Erkrankungen wegen ihrer immunmodulierenden und neuroprotektiven Eigenschaften besonders interessant, die vor allem auf der Freisetzung von Wachstumsfaktoren und anderen biologischen Signalen beruhen. Bei Beike verwenden wir mesenchymale Zellen aus Nabelschnurgewebe als Hauptquelle. Zusätzlich verwenden wir Stammzellen aus Nabelschnurblut, die vor allem blutbildende Stamm- und Vorläuferzellen enthalten, um ihre möglicherweise sich ergänzenden biologischen Wirkungen zu nutzen (18).

• Zeitpunkt der Stammzelltransplantation: Wie bereits erwähnt, könnte ein früheres Eingreifen theoretisch Möglichkeiten bieten, die neurologische Entwicklung und Rehabilitation zu unterstützen. Wir ermutigen Familien in der Regel, früh eine ärztliche Beurteilung einzuholen, nachdem der Patient alle nötigen Operationen hinter sich hat und medizinisch stabil ist.

• Rehabilitation und unterstützende Therapien: Physiotherapie, Ergotherapie und andere Rehabilitationsprogramme spielen eine wichtige Rolle für Bewegung, Muskelkraft, funktionelle Fähigkeiten und Selbstständigkeit. Bei Beike kombinieren wir die Stammzellbehandlung mit Rehabilitationstherapien, um die Gesamtversorgung des Patienten zu unterstützen (16).

• Nachbeobachtungszeit: Wenn Verbesserungen eintreten, entwickeln sie sich oft allmählich und nicht unmittelbar nach der Behandlung. Wir empfehlen in der Regel, Patienten in den folgenden 3 bis 6 Monaten auf mögliche Veränderungen zu beobachten. Bei Beike Technology bieten wir Ihnen auch nach der Entlassung ein vollständiges Nachbeobachtungsprogramm, das bereits einen Monat nach der Transplantation beginnt und bis zu einem Jahr dauert. Auch nachdem Sie unser Zentrum verlassen haben, haben Sie uneingeschränkten Zugang zu unserem Fachteam.

Diese Faktoren garantieren kein bestimmtes Behandlungsergebnis. Jeder Patient wird individuell beurteilt, und der mögliche Nutzen, die Grenzen und die Risiken werden vor der Behandlung besprochen.

Medizinisch geprüft von

Dr. Mohammad Alzogool

Medizinischer Direktor

Dr. Mohammad Alzogool ist Medizinischer Direktor bei Beike. Er ist Arzt und Forscher mit Schwerpunkt Augenheilkunde und regenerative Medizin. Veröffentlicht hat er zu Augenheilkunde, regenerativer Medizin, künstlicher Intelligenz, medizinischer Bildgebung und evidenzbasierten Leitlinien. Neue regenerative Therapien bewertet er anhand dieser klinischen und wissenschaftlichen Arbeit.

Vollständiges Profil LinkedIn ResearchGate

Veröffentlicht am 23. März 2017 Aktualisiert am 2. November 2026

Veröffentlichte Forschung

Forschung zu Spina Bifida

Verständliche Zusammenfassungen unabhängiger, begutachteter Studien. Jede verweist auf die ursprüngliche Veröffentlichung.

• Fetaler Verschluss der Myelomeningozele: eine narrative Übersicht zu Geschichte, neuen regenerativen Therapien und künftigen Richtungen, Studienzusammenfassung 2026
• In-vivo-Therapie beim vorgeburtlichen Verschluss der Myelomeningozele im Schaffetenmodell mit mesenchymalen Stammzellen aus menschlicher Nabelschnur: Machbarkeitsnachweis, Studienzusammenfassung 2026
• PRIUM-Cell: Programm zum Verschluss der Myelomeningozele im Mutterleib mit mesenchymalen Stromazellen, Studienzusammenfassung 2025
• Allogene mesenchymale Stromazellen aus der Nabelschnur verbessern die motorische Funktion beim vorgeburtlichen operativen Verschluss der Myelomeningozele: eine Studie am Schafmodell, Studienzusammenfassung 2023
• Präklinische Stammzelltherapie bei Feten mit Myelomeningozele: eine systematische Übersichtsarbeit und Metaanalyse, Studienzusammenfassung 2021
• Retrospektive Analyse der Sicherheit und Wirksamkeit von Stammzellen aus Wharton-Sulze bei Kindern mit Spina Bifida, Studienzusammenfassung 2019
• Machbarkeit und Sicherheit einer Zelltherapie beim Verschluss der Myelomeningozele im Mutterleib (CuRe-Studie): eine erste einarmige Phase-1-Studie am Menschen, Studienzusammenfassung 2026
• Fortschritte beim fetalen Verschluss der Spina Bifida: vorgeburtliche Chirurgie, Stammzellen und Biomaterialien, Studienzusammenfassung 2026

Alle 19 Studien zu Spina Bifida

Medizinische Referenzen

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2. 2. Nguyen LT, Le HT, Nguyen KT, Bui HT, Nguyen APT, Ngo DV, Hoang DM, Ngo MD. Outcomes of autologous bone marrow mononuclear cell administration in the treatment of neurologic sequelae in children with spina bifida. Stem Cell Research & Therapy. 2023;14:115. https://doi.org/10.1186/s13287-023-03349-w
3. 3. Farmer DL, et al. Feasibility and safety of cellular therapy for in-utero repair of myelomeningocele (CuRe Trial): a first-in-human, phase 1, single-arm study. The Lancet. 2026;407:867-875. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(25)02466-3
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