Zusammenfassung
| Diagnose | Geschlecht | Alter | Nationalität |
|---|---|---|---|
| Ataxie | Männlich | 11 Jahre | Australien |
| Injektionen | Zelltyp | Behandlungsbeginn | Behandlungsende |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 29. Juli 2023 | 20. August 2023 |
Anamnese
Bei dem Patienten, einem 2012 in Australien geborenen Jungen, wurde Friedreich-Ataxie (FRDA) diagnostiziert, eine Form der Ataxie. Der Krankheitsverlauf des Patienten begann, als er im Alter von sechs Jahren Anzeichen von Ungeschicklichkeit zeigte, die sich im Laufe der Zeit zunehmend verschlechterten. Bei der Erstdiagnose zeigte sich eine sichtbare Ataxie, gekennzeichnet durch Fußheberschwäche, beidseitig vermindertes Aufsetzen der Ferse, Hohlfüße und Skoliose. Mit dem Fortschreiten der Erkrankung entwickelte der Patient eine Schwäche der unteren Extremitäten und benötigte Unterstützung bei Gleichgewichtsübungen und beim Tandemgang. Aufgrund zunehmender Beinschmerzen und Erschöpfung ist er zur Fortbewegung inzwischen auf einen Rollator angewiesen. Darüber hinaus hat er Schwierigkeiten mit der Sprechartikulation, der Handschrift und alltäglichen Aufgaben, was seine sozialen Interaktionen und schulischen Leistungen beeinträchtigt. Trotz laufender Therapien und Hilfsmittel hat sich der Zustand des Patienten weiter verschlechtert, weshalb zur Unterstützung das National Disability Insurance Scheme einbezogen wurde.
Zustand bei Behandlungsbeginn
Der Patient hat Schwierigkeiten, ohne Unterstützung zu gehen, und leidet unter einer Schwäche in den Beinen, sodass er zur Fortbewegung einen Rollator benötigt. Sein Sprechen verschlechtert sich allmählich, was seine Fähigkeit beeinträchtigt, zusammenhängend an Gesprächen teilzunehmen. Die Handschrift des Patienten liegt deutlich unter dem Durchschnitt seiner Altersgruppe, und es fällt ihm schwer, Stifte und Besteck über längere Zeit zu halten. Außerdem zeigt er einen leichten Nystagmus, einen Intentionstremor und eine Dysmetrie der oberen Extremitäten. Sein Zustand hat zu Einschränkungen bei Alltagsaktivitäten, schulischen Aufgaben und sozialen Interaktionen geführt. Trotz Maßnahmen wie Physiotherapie, Ergotherapie und regelmäßigen ärztlichen Konsultationen nimmt seine funktionelle Leistungsfähigkeit weiter ab, was den Bedarf an fortlaufender Unterstützung und Betreuung zur Verbesserung seiner Lebensqualität unterstreicht.
Behandlungsplan
Der Patient erhielt 8 Einheiten aus Nabelschnurgewebe gewonnener Stammzellen (UCMSC) per intravenöser (IV) Injektion und intrathekaler Injektion mittels Lumbalpunktion (LP), gemäß dem folgenden Behandlungsplan:
| Nummer | Datum | Zelltyp | Injektionsmethode | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 1. August 2023 | UCMSC | Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion | keine gemeldet |
| 2 | 7. August 2023 | UCMSC | Intrathekale Injektion | keine gemeldet |
| 3 | 10. August 2023 | UCMSC | Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion | keine gemeldet |
| 4 | 14. August 2023 | UCMSC | Intrathekale Injektion | keine gemeldet |
| 5 | 17. August 2023 | UCMSC | Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion | keine gemeldet |
Zustand bei Entlassung
Nach der Behandlung zeigten sich Verbesserungen des allgemeinen körperlichen Zustands, wobei kleine Verbesserungen des Gleichgewichts im Stehen festgestellt wurden. Der Patient hat mäßige Brustschmerzen; Verbesserungen bei Gleichgewicht, Bewegungskontrolle und Koordination wurden beobachtet. Deutliche Verbesserungen zeigen sich bei Erschöpfung, gedrückter Stimmung bzw. Ängstlichkeit und Muskelsteifigkeit, während bei den feinen Handbewegungen und beim Schlucken kleine Verbesserungen festzustellen sind. Beim Gehvermögen wird eine moderate Verbesserung beobachtet. Der Patient macht weiterhin Fortschritte, auch wenn der Arzt diese nicht bestätigt hat. Die Eltern sind mit dem Behandlungsergebnis zufrieden, und nach der Stammzellbehandlung wurde keine zusätzliche Behandlung durchgeführt.
| Symptom | Einschätzung der Verbesserung durch die Eltern |
|---|---|
| Gleichgewicht | Kleine Verbesserung |
| Bewegungskontrolle | Moderate Verbesserung |
| Koordination | Kleine Verbesserung |
| Ermüdung | Deutliche Verbesserung |
| Gedrückte Stimmung oder Angst | Deutliche Verbesserung |
| Muskelsteifigkeit | Deutliche Verbesserung |
| Schlucken | Moderate Verbesserung |
| Gehen | Moderate Verbesserung |
| Feine Handbewegungen | Kleine Verbesserung |
Zustand 1 Monat nach Behandlungsende
Der allgemeine körperliche Zustand des Patienten hat sich deutlich verbessert, mit mehr Kraft und gesteigertem Appetit. Die Lebensqualität des Patienten hat sich erheblich verbessert, auch wenn der Arzt diese Verbesserungen nicht bestätigt hat. Obwohl nach der Stammzelltherapie keine zusätzliche Behandlung erfolgte, haben sich die allgemeinen Symptome des Patienten positiv entwickelt. Insbesondere zeigte sich eine bemerkenswerte Verbesserung bei Gleichgewicht, Koordination, Bewegungskontrolle, feinen Handbewegungen, gedrückter Stimmung bzw. Ängstlichkeit, beim Schlucken und beim Gehvermögen. Der Patient hat nun ein besseres Gleichgewicht, kann kurze Strecken ohne Hilfe gehen und ohne Hilfe aus dem Sitzen aufstehen, was auf einen erheblichen Zugewinn an Mobilität und Selbständigkeit hinweist.
| Symptom | Einschätzung der Verbesserung durch die Eltern |
|---|---|
| Gleichgewicht | Deutliche Verbesserung |
| Bewegungskontrolle | Deutliche Verbesserung |
| Koordination | Deutliche Verbesserung |
| Ermüdung | Deutliche Verbesserung |
| Feine Handbewegungen | Deutliche Verbesserung |
| Gedrückte Stimmung oder Angst | Deutliche Verbesserung |
| Schlucken | Deutliche Verbesserung |
| Gehen | Deutliche Verbesserung |
Zustand 3 Monate nach Behandlungsende
Drei Monate nach der Behandlung hat der Patient deutliche Verbesserungen seines allgemeinen körperlichen Zustands erfahren, mit einer spürbaren Verringerung der Erschöpfung. Regelmäßiges Training hat dazu beigetragen, den Muskeltonus zu erhalten und die Rumpfmuskulatur zu stärken, was zur verbesserten Lebensqualität des Patienten beiträgt. Auch ohne Bestätigung durch den Arzt sind der Patient und seine Betreuungspersonen mit dem Behandlungsergebnis zufrieden und beobachten weiterhin anhaltende Verbesserungen. Drei Monate nach der Behandlung haben sich Gleichgewicht und Koordination des Patienten moderat bis deutlich verbessert, ebenso zeigten sich deutliche Verbesserungen bei Bewegungskontrolle, feinen Handbewegungen, gedrückter Stimmung bzw. Ängstlichkeit und Muskelsteifigkeit. Auch das Gehvermögen hat sich deutlich verbessert, sodass der Patient mit größerer Selbständigkeit aufstehen und Transfers durchführen kann, wobei noch etwas Unterstützung erforderlich ist.
| Symptom | Einschätzung der Verbesserung durch die Eltern |
|---|---|
| Gleichgewicht | Moderate Verbesserung |
| Bewegungskontrolle | Moderate Verbesserung |
| Koordination | Deutliche Verbesserung |
| Ermüdung | Deutliche Verbesserung |
| Feine Handbewegungen | Deutliche Verbesserung |
| Gedrückte Stimmung oder Angst | Deutliche Verbesserung |
| Muskelsteifigkeit | Deutliche Verbesserung |
| Gehen | Deutliche Verbesserung |
