Zusammenfassung
| Diagnose | Geschlecht | Alter | Nationalität |
|---|---|---|---|
| Zerebralparese | Männlich | 3 Jahre | Großbritannien |
| Injektionen | Zelltyp | Behandlungsbeginn | Behandlungsende |
|---|---|---|---|
| 7 | UCMSC | 26. Februar 2023 | 19. März 2023 |
Anamnese
Beim Patienten wurde bei der Geburt eine schwere Hypoxie festgestellt, die zu einer schweren neonatalen Enzephalopathie führte. Kurz nach der Geburt traten Anfälle auf, die mit Medikamenten wie Midazolam, Keppra und Phenobarbiton behandelt wurden. Trotz Anfallsclustern hatte er seit Mai keine offensichtlichen Anfälle mehr. Der Patient erhält zur Behandlung seines Zustands Phenobarbiton, Keppra und Baclofen, wobei Verbesserungen bei Dystonie und Reflux festgestellt wurden. Zur Unterstützung seiner Sehstörung erhielt er zudem eine hyperbare Sauerstofftherapie (HBOT). Neuere Befunde zeigten jedoch eine Angiodysplasie im Magen, weshalb vor der Stammzellbehandlung Vorsicht geboten war.
Zustand bei Behandlungsbeginn
Der Patient zeigt eine Hypertonie, Dystonie und einen unsicheren Schluckvorgang, weshalb zur Ernährung eine Nasensonde erforderlich ist. Er hat einen ausgeprägten Reflux und leidet aufgrund der Nasensonde unter Blähungen. Trotz seiner Einschränkungen reagiert der Patient auf Berührung, lächelt, wenn man mit ihm spricht, und zeigt gewisse Entwicklungsfortschritte. Beim Sitzen benötigt er Unterstützung und weist eine globale Entwicklungsverzögerung auf, was auf anhaltende Herausforderungen in seiner motorischen und kognitiven Entwicklung hinweist. Die Familie hofft durch die Stammzellbehandlung auf Verbesserungen der Kopfkontrolle und des Sehens; der Ablauf verzögerte sich jedoch wegen seiner kürzlichen gesundheitlichen Probleme, insbesondere der über mindestens drei Monate erforderlichen Stabilität seiner Angiodysplasie.
Behandlungsplan
Der Patient erhielt 7 Pakete aus Nabelschnurgewebe gewonnener Stammzellen (UCMSC) durch intravenöse (IV) Injektion und intrathekale Injektion per Lumbalpunktion (LP) nach dem unten stehenden Schema:
| Nummer | Datum | Zelltyp | Injektionsmethode | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 2. Februar 2023 | UCMSC | Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion | keine gemeldet |
| 2 | 6. März 2023 | UCMSC | Intrathekale Injektion | keine gemeldet |
| 3 | 9. März 2023 | UCMSC | Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion | keine gemeldet |
| 4 | 13. März 2023 | UCMSC | Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion | keine gemeldet |
Zustand bei Entlassung
Nach der Stammzellbehandlung zeigte der allgemeine körperliche Zustand des Patienten kleine Verbesserungen, darunter einen etwas entspannteren Muskeltonus, gesteigerten Appetit, besseres Verhalten bei Autofahrten sowie das Wiedererkennen von Umgebung und Personen. Die Lebensqualität hat sich leicht verbessert, eine ärztliche Bestätigung liegt jedoch nicht vor. Die Eltern äußern sich einigermaßen zufrieden mit dem Behandlungsergebnis. Bei den einzelnen Symptomen zeigten sich kleine Verbesserungen bei Kopfkontrolle, Bewegungsumfang, Spastik, Rumpfmuskelkraft und Gehen.
| Symptom | Einschätzung der Verbesserung durch die Eltern |
|---|---|
| Appetit | Kleine Verbesserung |
| Kopfkontrolle | Kleine Verbesserung |
| Bewegungsumfang | Kleine Verbesserung |
| Spastik | Kleine Verbesserung |
| Muskelkraft des Rumpfes | Kleine Verbesserung |
| Gehen | Kleine Verbesserung |
Zustand 1 Monat nach Behandlungsende
Der Patient hat moderate Verbesserungen seines allgemeinen körperlichen Zustands erfahren, etwa die Fähigkeit, für kurze Zeit ohne Hilfe zu sitzen, und vermehrte Lautäußerungen, die auf ein Mitteilungsbedürfnis hindeuten. Zusätzlich hat sich seine Lebensqualität moderat verbessert, was ärztlich bestätigt wurde und insgesamt zu Zufriedenheit mit dem Behandlungsergebnis führt. Es gab jedoch auch Rückschritte, insbesondere eine Verschlechterung des Speichelflusses im Vergleich zur Zeit vor der Behandlung.
| Symptom | Einschätzung der Verbesserung durch die Eltern |
|---|---|
| Appetit | Moderate Verbesserung |
| Gleichgewicht | Kleine Verbesserung |
| Kopfkontrolle | Moderate Verbesserung |
| Muskelkraft der Gliedmaßen | Moderate Verbesserung |
| Aufstehen | Moderate Verbesserung |
| Schlucken | Kleine Verbesserung |
| Muskelkraft des Rumpfes | Moderate Verbesserung |
| Sprechen | Kleine Verbesserung |
Zustand 3 Monate nach Behandlungsende
Der Patient zeigte kleine Verbesserungen seines allgemeinen körperlichen Zustands und wirkt wacher, aufmerksamer und Fremden gegenüber freundlicher. Obwohl der Arzt die Verbesserungen nicht bestätigt hat, sind die Eltern mit der moderat verbesserten Lebensqualität zufrieden. Der Patient hat begonnen, mit einem Gehwagen Schritte zu machen, was ein bemerkenswerter Fortschritt ist. Nach der Behandlung erlitt er allerdings eine Atemwegsinfektion, die mit Antibiotika behandelt werden musste. Bemerkenswert sind deutliche Verbesserungen beim Gehen sowie moderate Verbesserungen bei Kopfkontrolle, Muskelkraft der Extremitäten, Bewegungsumfang, Sprache, Aufstehen und Rumpfmuskelkraft. Zusätzlich zeigten sich kleine Verbesserungen bei Appetit, Gleichgewicht, Krabbeln, Speichelfluss, unwillkürlichen Bewegungen und Schlucken.
| Symptom | Einschätzung der Verbesserung durch die Eltern |
|---|---|
| Appetit | Moderate Verbesserung |
| Gleichgewicht | Kleine Verbesserung |
| Krabbeln | Kleine Verbesserung |
| Speichelfluss | Kleine Verbesserung |
| Kopfkontrolle | Moderate Verbesserung |
| Unwillkürliche Bewegungen | Kleine Verbesserung |
| Muskelkraft der Gliedmaßen | Moderate Verbesserung |
| Bewegungsumfang | Moderate Verbesserung |
| Spastik | Kleine Verbesserung |
| Sprechen | Moderate Verbesserung |
