Zusammenfassung
| Diagnose | Geschlecht | Alter | Nationalität |
|---|---|---|---|
| Zerebralparese | Weiblich | 10 Jahre | Polen |
| Injektionen | Zelltyp | Behandlungsbeginn | Behandlungsende |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 3. April 2024 | 25. April 2024 |
Anamnese
Beim 2015 mit Zerebralparese (CP) diagnostizierten Patienten liegt eine komplexe Krankengeschichte mit zahlreichen Eingriffen und Therapien vor. Die Hauptdiagnose umfasst eine schwere Hirnschädigung infolge einer Pneumokokken-Meningitis im Alter von sechs Monaten, die zu einer Zerebralparese mit Spastik und zentraler Hypotonie, einer kortikalen Sehstörung sowie Entwicklungsverzögerungen führte. Eine frühere Stammzellbehandlung erfolgte in Polen und Thailand, begleitet von durchgängiger Physiotherapie, Hydrotherapie, normobarer Sauerstofftherapie und regelmäßigen PEG-Wechseln. Zusätzlich wurden über die Jahre Operationen und eine fortlaufende rehabilitative Therapie durchgeführt. Die derzeitige Medikation umfasst Antikonvulsiva und unterstützende Medikamente für gastrointestinale und neurologische Symptome. Eine 2021 eingeführte ketogene Diät hat die Anfallshäufigkeit deutlich reduziert, tonische Anfälle bleiben jedoch ein wesentliches Problem.
Zustand bei Behandlungsbeginn
Zu den Symptomen des Patienten gehören eine Ganzkörperspastik mit hochgradiger motorischer Beeinträchtigung (GMFCS Stufe V), eine schwere Skoliose, eine kortikale Sehstörung, Dysphagie sowie häufige Atemwegsinfektionen mit nächtlichem Sauerstoffbedarf. Epileptische tonische Anfälle treten überwiegend im Schlaf auf und werden teilweise durch eine ketogene Diät kontrolliert, die die Anfälle um etwa 70 % reduziert hat. Aufgrund der Dysphagie ist eine Ernährungssonde erforderlich; zudem bestehen chronische Verstopfung, gastroösophagealer Reflux und Episoden einer Aspirationspneumonie. Der Atemwegszustand hat sich durch den Nachweis von Pseudomonas in den Atemwegen verschlechtert, was eine Überwachung und gelegentliche Klinikaufenthalte bei niedriger Sauerstoffsättigung erforderlich macht.
Behandlungsplan
Der Patient erhielt 8 Pakete aus Nabelschnurgewebe gewonnener Stammzellen (UCMSC) durch intravenöse (IV) Injektion und intrathekale Injektion per Lumbalpunktion (LP) nach dem unten stehenden Schema:
| Nummer | Datum | Zelltyp | Injektionsmethode | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 8. April 2024 | UCMSC | Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion | keine gemeldet |
| 2 | 11. April 2024 | UCMSC | Intrathekale Injektion | keine gemeldet |
| 3 | 15. April 2024 | UCMSC | Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion | keine gemeldet |
| 4 | 18. April 2024 | UCMSC | Intrathekale Injektion | keine gemeldet |
| 5 | 22. April 2024 | UCMSC | Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion | keine gemeldet |
Zustand bei Entlassung
Der Patient zeigt seit der Stammzellbehandlung Verbesserungen in mehreren Bereichen, darunter eine geringere Muskelanspannung, bessere Kopfbewegung, neue Lautäußerungen, geringere Empfindlichkeit im Mundraum, gute Schlafqualität, kürzere und schwächere Anfälle, verminderten Würgereflex sowie insgesamt Verbesserungen des allgemeinen körperlichen Zustands. Trotz dieser Fortschritte blieben einige Symptome wie Gleichgewicht, Blasenkontrolle und Aufstehen unverändert, während andere körperliche und kognitive Funktionen weiterhin Unterstützung benötigen. Die Lebensqualität hat sich nach Einschätzung der Eltern moderat verbessert, ärztlich bestätigt wurden diese Verbesserungen jedoch nicht.
| Symptom | Einschätzung der Verbesserung durch die Eltern |
|---|---|
| Appetit | Deutliche Verbesserung |
| Speichelfluss | Moderate Verbesserung |
| Kopfkontrolle | Moderate Verbesserung |
| Unwillkürliche Bewegungen | Moderate Verbesserung |
| Lernbehinderung | Moderate Verbesserung |
| Muskelkraft der Gliedmaßen | Moderate Verbesserung |
| Stimmungsstörung | Deutliche Verbesserung |
| Bewegungsumfang | Moderate Verbesserung |
| Spastik | Deutliche Verbesserung |
| Sprechen (Lallen bei Säuglingen) | Deutliche Verbesserung |
Zustand 1 Monat nach Behandlungsende
Seit der ersten Behandlung haben sich weitere Verbesserungen des Gesamtzustands der Patientin gezeigt, darunter eine merklich gesteigerte Immunabwehr, Lallen, weniger Anfälle und eine erhöhte Wachheit, die den Eindruck vermittelt, dass sie präsenter ist. Auch kleine körperliche Fortschritte wurden beobachtet, etwa eine verbesserte Kopfkontrolle, leichte Zunahmen des Bewegungsumfangs sowie geringe Verbesserungen von Stimmung und Muskelkraft. Trotz dieser Fortschritte gibt es weiterhin Bereiche ohne Veränderung, und bestimmte körperliche und kommunikative Fähigkeiten bleiben eingeschränkt. Die Lebensqualität hat sich leicht verbessert, und die Familie ist mit dem Ergebnis weiterhin zufrieden.
| Symptom | Einschätzung der Verbesserung durch die Eltern |
|---|---|
| Kopfkontrolle | Moderate Verbesserung |
| Appetit | Kleine Verbesserung |
| Speichelfluss | Kleine Verbesserung |
| Muskelkraft der Gliedmaßen | Kleine Verbesserung |
| Stimmungsstörung | Kleine Verbesserung |
| Bewegungsumfang | Kleine Verbesserung |
| Spastik | Kleine Verbesserung |
| Sprechen (Lallen bei Säuglingen) | Kleine Verbesserung |
| Schlucken | Kleine Verbesserung |
| Muskelkraft des Rumpfes | Kleine Verbesserung |
Zustand 3 Monate nach Behandlungsende
Drei Monate nach der Behandlung macht die Patientin weiterhin schrittweise Fortschritte im körperlichen Zustand und in der Reaktionsfähigkeit. Reflux und Epilepsie sind nun besser kontrolliert; sie reagiert auf Licht- und Geräuschreize, erkennt die Familie und beteiligt sich stärker an alltäglichen Aktivitäten. Die Schlafqualität hat sich verbessert, der nächtliche Sauerstoffbedarf ist zurückgegangen. Eine gesteigerte emotionale Ausdrucksfähigkeit, etwa Weinen bei Unwohlsein, deutet auf ein wachsendes Bewusstsein und eine bessere Reaktionsfähigkeit hin. Insgesamt zeigt die Lebensqualität eine leichte Verbesserung, die inzwischen von ihrer Ärztin bestätigt ist, und die Familie ist mit ihrem Fortschritt weiterhin zufrieden.
| Symptom | Einschätzung der Verbesserung durch die Eltern |
|---|---|
| Appetit | Moderate Verbesserung |
| Unwillkürliche Bewegungen | Moderate Verbesserung |
| Muskelkraft der Gliedmaßen | Moderate Verbesserung |
| Muskelkraft des Rumpfes | Moderate Verbesserung |
| Speichelfluss | Kleine Verbesserung |
| Kopfkontrolle | Kleine Verbesserung |
| Bewegungsumfang | Kleine Verbesserung |
| Spastik | Kleine Verbesserung |
| Sprechen (Lallen bei Säuglingen) | Kleine Verbesserung |
Zustand 6 Monate nach Behandlungsende
Sechs Monate nach der Behandlung hat die Patientin bemerkenswerte Fortschritte in ihrer sozialen Zuwendung und im emotionalen Ausdruck gemacht. Sie sucht aktiv Aufmerksamkeit, zeigt durch Lächeln und Weinen deutliche Vorlieben und äußert ein stärkeres Bedürfnis nach Interaktion, das vorher weniger ausgeprägt war. Die Familie berichtet, dass sie sie erkennt und ihre Vorlieben und Abneigungen stimmlich und durch Lachen ausdrückt — ein deutlicher Fortschritt ihrer kommunikativen Fähigkeiten. Insgesamt hat sich ihre Lebensqualität moderat verbessert, was von ihrer Ärztin bestätigt wurde, und die Familie ist über ihre Entwicklung erfreut.
| Symptom | Einschätzung der Verbesserung durch die Eltern |
|---|---|
| Appetit | Moderate Verbesserung |
| Stimmungsstörung | Deutliche Verbesserung |
| Speichelfluss | Moderate Verbesserung |
| Bewegungsumfang | Moderate Verbesserung |
| Kopfkontrolle | Kleine Verbesserung |
| Lernbehinderung | Kleine Verbesserung |
| Muskelkraft der Gliedmaßen | Kleine Verbesserung |
| Sprechen (Lallen bei Säuglingen) | Kleine Verbesserung |
| Spastik | Kleine Verbesserung |
| Schlucken | Kleine Verbesserung |
