Zusammenfassung
| Diagnose | Geschlecht | Alter | Nationalität |
|---|---|---|---|
| Zerebralparese | Männlich | 9 Monate | Romanien |
| Injektionen | Zelltyp | Behandlungsbeginn | Behandlungsende |
| 8 | UCMSC | Februar 2022 | Februar 2022 |
Anamnese
Der Patient, ein im Mai 2020 geborener männlicher Säugling, hat eine komplexe Krankengeschichte. Bei ihm wurde eine ALCAPA-Herzfehlbildung diagnostiziert, die im September 2020 operativ behoben wurde. Etwa zur gleichen Zeit erlitt er jedoch auch einen Schlaganfall, der zu symptomatischer Epilepsie und Verdacht auf partielle Sehnervenatrophie führte. Nach dem chirurgischen Eingriff erlitt er Krampfanfälle und wurde mit Antiepileptika behandelt, doch sein Zustand blieb arzneimittelresistent, und die täglichen Krampfanfälle beeinträchtigten seine Herzgesundheit. Seine Herzfunktion, die derzeit bei einer Auswurffraktion von 20 % liegt, schränkt die Behandlungsmöglichkeiten aufgrund von Kontraindikationen für eine Sedierung ein. Seit seiner Diagnose nimmt er ständig Medikamente für die Herzfunktion, die Diurese und die Epilepsie ein und passt sie an, um seine Symptome in den Griff zu bekommen.
Zustand bei Behandlungsbeginn
Zu den aktuellen Symptomen des Patienten gehören tägliche Anfälle mit unterschiedlicher Intensität und Dauer, trotz Medikamentenanpassung und Krankenhausaufenthalt. Die Anfälle, die durch Krämpfe gekennzeichnet sind, treten 3-5 Mal pro Tag auf und dauern jeweils 3-5 Minuten. Sein neurologischer Zustand ist problematisch: Es besteht der Verdacht auf eine partielle Atrophie des Sehnervs, eine mittelschwere Hirnatrophie und diffuse Läsionen, die in MRT-Untersuchungen festgestellt wurden. Während sein kardialer und pulmonaler Status stabil ist, bleibt seine Herzfunktion beeinträchtigt, was die Wahl der Behandlungsstrategien beeinflusst. Die Sorge um eine verzögerte visuelle Wahrnehmung und die Auswirkungen von Medikamenten auf den Sehnerv machen seine medizinische Behandlung noch komplexer. Trotz laufender Untersuchungen und Behandlungen bemüht sich die Familie um Interventionen, die darauf abzielen, die Anfälle zu stoppen und die neurologischen Funktionen, die Sehkraft und die Herzgesundheit zu verbessern.
Behandlungsplan
Der Patient erhielt 8 Packungen Nabelschnurstammzellen (UCMSC) durch intravenöse Injektion (IV) und intrathekale Injektion über eine Lumbalpunktion (LP) nach dem unten stehenden Schema:
| Nummer | Datum | Cell Type | Injektionsmethode | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 10. Februar 2022 | UCMSC | Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion |
keine gemeldet |
| 2 | 14. Februar 2022 | UCMSC | Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion |
keine gemeldet |
| 3 | 17. Februar 2022 | UCMSC | Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion |
keine gemeldet |
| 4 | 21. Februar 2022 | UCMSC | Intrathekale Injektion | keine gemeldet |
| 5 | 24. Februar 2022 | UCMSC | Intrathekale Injektion | keine gemeldet |
Zustand bei Entlassung
| Symptom | Einschätzung der Eltern zur Verbesserung der Situation |
|---|---|
| Appetit | Deutliche Verbesserung |
| Kopfkontrolle | Kleine Verbesserung |
| Bewegungsumfang | Kleine Verbesserung |
Zustand 3 Monate nach Behandlungsende
Drei Monate nach der Behandlung hat sich der Zustand des Patienten deutlich verschlechtert. Der allgemeine Gesundheitszustand hat sich nicht verbessert, und auch die Lebensqualität hat sich nicht verbessert, so die Eltern. Die Stammzellenbehandlung brachte keine nachweisbaren Verbesserungen, so dass sie mit dem Ergebnis unzufrieden waren. Außerdem benötigte der Patient Depakine als zusätzliche Behandlung, da die Stammzellen die Epilepsie erneut auslösten. Bestimmte Symptome haben sich seit der Behandlung verschlechtert, darunter Kopfkontrolle, Muskelkraft der Gliedmaßen und Bewegungsumfang.
| Symptom | Einschätzung der Eltern zur Verbesserung der Situation |
|---|---|
| Kopfkontrolle | Schlimmer als vor der Behandlung |
| Muskelkraft der Gliedmaßen | Schlimmer als vor der Behandlung |
| Bewegungsumfang | Schlimmer als vor der Behandlung |
| Kontrolle der Harnblase | Normale Funktion |
Zustand 12 Monate nach Behandlungsende
Zwölf Monate nach der Behandlung hat sich der allgemeine körperliche Zustand des Patienten mäßig verbessert, obwohl die Stammzellenbehandlung die Lebensqualität nach Ansicht der Eltern nicht verbessert hat. Leichte Verbesserungen wurden in den Bereichen Gleichgewicht, Kopfkontrolle, unwillkürliche Bewegungen und Bewegungsumfang festgestellt. Bestimmte Symptome blieben unverändert, z. B. die Blasenkontrolle und das Krabbeln, während sich das Sabbern nicht verbesserte und Appetit und Muskelkraft mäßige und deutliche Verbesserungen aufwiesen.
| Symptom | Einschätzung der Eltern zur Verbesserung der Situation |
|---|---|
| Appetit | Moderate Verbesserung |
| Gleichgewicht | Kleine Verbesserung |
| Kopfkontrolle | Kleine Verbesserung |
| Unwillkürliche Bewegungen | Kleine Verbesserung |
| Muskelkraft der Gliedmaßen | Deutliche Verbesserung |
| Geplapper | Moderate Verbesserung |
| Aufstehen | Moderate Verbesserung |
| Schlucken | Moderate Verbesserung |
| Stärke der Rumpfmuskulatur | Moderate Verbesserung |