Zerebralparese, Männlich, 9 Monate, Februar 2022

Zusammenfassung

Diagnose	Geschlecht	Alter	Nationalität
Zerebralparese	Männlich	9 Monate	Rumänien

Injektionen	Zelltyp	Behandlungsbeginn	Behandlungsende
8	UCMSC	5. Februar 2022	27. Februar 2022

Anamnese

Der Patient, ein im Mai 2020 geborener Junge, hat eine komplexe Krankengeschichte. Bei ihm wurde eine ALCAPA-Herzfehlbildung diagnostiziert, die im September 2020 operativ korrigiert wurde. Etwa zur gleichen Zeit erlitt er jedoch einen Schlaganfall, der zu einer symptomatischen Epilepsie und dem Verdacht auf eine partielle Sehnervenatrophie führte. Nach dem chirurgischen Eingriff traten Anfälle auf, die mit Antiepileptika behandelt wurden; sein Zustand blieb jedoch medikamentenresistent, mit täglichen Anfällen, die seine Herzgesundheit beeinträchtigten. Seine Herzfunktion, derzeit bei einer Ejektionsfraktion von 20 %, schränkt die Behandlungsmöglichkeiten aufgrund von Kontraindikationen für eine Sedierung ein. Seit der Diagnose werden fortlaufend Medikamente für die Herzfunktion, die Diurese und die Epilepsie gegeben, mit Anpassungen zur Kontrolle seiner Symptome.

Zustand bei Behandlungsbeginn

Zu den derzeitigen Symptomen des Patienten gehören tägliche Anfälle mit unterschiedlicher Intensität und Dauer, trotz Medikamentenanpassungen und stationärer Behandlung. Die durch Spasmen gekennzeichneten Anfälle treten 3- bis 5-mal täglich auf und dauern jeweils 3 bis 5 Minuten. Sein neurologischer Zustand stellt eine Herausforderung dar, mit Verdacht auf eine partielle Sehnervenatrophie, eine mittelgradige bis schwere Hirnatrophie sowie diffuse Läsionen, die in MRT-Aufnahmen festgestellt wurden. Während sein kardialer und pulmonaler Status stabil ist, bleibt seine Herzfunktion beeinträchtigt, was die Wahl der Behandlungsstrategien beeinflusst. Bedenken hinsichtlich einer verzögerten visuellen Wahrnehmung und der Auswirkung der Medikamente auf seinen Sehnerv erhöhen die Komplexität seiner medizinischen Versorgung. Trotz laufender Abklärungen und Behandlungen sucht die Familie nach Maßnahmen, die darauf abzielen, die Anfälle zu stoppen und die neurologische Funktion, das Sehen sowie die Herzgesundheit zu verbessern.

Behandlungsplan

Der Patient erhielt 8 Packungen aus Nabelschnur gewonnener Stammzellen (UCMSC) per intravenöser (IV) Injektion und intrathekaler Injektion mittels Lumbalpunktion (LP), gemäß dem nachstehenden Zeitplan:

Nummer	Datum	Zelltyp	Injektionsmethode	Nebenwirkungen
1	10. Februar 2022	UCMSC	Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion	keine gemeldet
2	14. Februar 2022	UCMSC	Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion	keine gemeldet
3	17. Februar 2022	UCMSC	Intrathekale Injektion & Intravenöse Injektion	keine gemeldet
4	21. Februar 2022	UCMSC	Intrathekale Injektion	keine gemeldet
5	24. Februar 2022	UCMSC	Intrathekale Injektion	keine gemeldet

Zustand bei Entlassung

Die Untersuchung des Patienten nach der Behandlung zeigt mehrere Verbesserungen, wenngleich meist geringen Ausmaßes. Bemerkenswert sind deutliche Verbesserungen des Appetits sowie kleine Verbesserungen von Bewegungsumfang und Kopfkontrolle. Bestimmte Symptome zeigten hingegen keine Verbesserung, darunter Gleichgewicht, Speichelfluss, Muskelkraft der Extremitäten, Stimmungsstörung, Sprache, Schlucken und Rumpfmuskelkraft. Die Behandlung scheint die unwillkürlichen Bewegungen verschlechtert zu haben. Bei den besonderen Funktionen hat der Patient überwiegend die Fähigkeit erhalten, Kopfbewegungen zu kontrollieren und die Aufmerksamkeit unmittelbar zu fokussieren. Für die Blasenfunktion besteht eine teilweise reflektorische Entleerung ohne Kontrolle, während eine Darmkontrolle weiterhin nicht erreichbar ist. Der Patient kann Familienmitglieder überwiegend erkennen und hat ein Gedächtnis für Dinge, hat jedoch Schwierigkeiten mit sprachlichen Funktionen wie dem Verstehen von Ausdrücken, dem Bilden von Sätzen und dem Erkennen von Formen. Insgesamt sind zwar einige Fortschritte festzustellen, in einigen Bereichen ist jedoch weiterhin eine deutliche Verbesserung erforderlich.

Symptom	Einschätzung der Verbesserung durch die Eltern
Appetit	Deutliche Verbesserung
Kopfkontrolle	Kleine Verbesserung
Bewegungsumfang	Kleine Verbesserung

Zustand 3 Monate nach Behandlungsende

Drei Monate nach der Behandlung hat der Zustand des Patienten deutliche Rückschläge erfahren. Der allgemeine körperliche Zustand hat sich nach Angaben der Eltern nicht verbessert, ebenso wenig die Lebensqualität. Die Stammzellbehandlung brachte keine bestätigbaren Verbesserungen, sodass sie mit dem Ergebnis unzufrieden waren. Zusätzlich benötigte der Patient Depakine als zusätzliche Behandlung, da die Stammzellen die Epilepsie erneut ausgelöst hatten. Bemerkenswert ist, dass sich bestimmte Symptome seit der Behandlung verschlechtert haben, darunter Kopfkontrolle, Muskelkraft der Extremitäten und Bewegungsumfang.

Symptom	Einschätzung der Verbesserung durch die Eltern
Kopfkontrolle	Schlimmer als vor der Behandlung
Muskelkraft der Gliedmaßen	Schlimmer als vor der Behandlung
Bewegungsumfang	Schlimmer als vor der Behandlung
Blasenkontrolle	Normale Funktion

Zustand 12 Monate nach Behandlungsende

Zwölf Monate nach der Behandlung hat sich der allgemeine körperliche Zustand des Patienten moderat verbessert, obwohl die Stammzellbehandlung nach Wahrnehmung der Eltern seine Lebensqualität nicht verbessert hat. Kleine Verbesserungen wurden bei Gleichgewicht, Kopfkontrolle, unwillkürlichen Bewegungen und Bewegungsumfang festgestellt. Bestimmte Symptome blieben unverändert, etwa Blasenkontrolle und Krabbeln, während der Speichelfluss keine Verbesserung zeigte und Appetit sowie Muskelkraft moderate und deutliche Verbesserungen aufwiesen.

Symptom	Einschätzung der Verbesserung durch die Eltern
Appetit	Moderate Verbesserung
Gleichgewicht	Kleine Verbesserung
Kopfkontrolle	Kleine Verbesserung
Unwillkürliche Bewegungen	Kleine Verbesserung
Muskelkraft der Gliedmaßen	Deutliche Verbesserung
Lallen	Moderate Verbesserung
Aufstehen	Moderate Verbesserung
Schlucken	Moderate Verbesserung
Muskelkraft des Rumpfes	Moderate Verbesserung